Mieloma multiplo: lo studio di fase 3 CARTITUDE-4, che valuta le cellule CAR-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), ha centrato il suo endpoint primario
Lo studio di fase 3 CARTITUDE-4, che valuta le cellule CAR-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide, ha centrato il suo endpoint primario: mostrare un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla terapia standard alla prima analisi ad interim pre-specificata.
I risultati dello studio CARTITUDE-4 saranno presentati a un prossimo meeting medico e serviranno come base per le richieste di autorizzazione alle varie agenzie regolatorie.
Frutto della ricerca di Legend e di Janssen, le CAR-T cilta-cel sono state approvate per la prima volta dalla Food and Drug Administration nel marzo 2022 per i pazienti con mieloma multiplo avanzato, come terapia di quinta linea o linee successive, ma lo studio CARTITUDE-4 fornisce i presupposti per vederle utilizzate anche prima nel percorso terapeutico, già a partire dalla seconda linea di trattamento. Con l’approvazione dalla seconda linea in avanti, la popolazione stimata di pazienti eligibili a questo trattamento, secondo gli analisti, salirebbe a circa 36.000 pazienti all’anno, contro i circa 3000 trattabili dalla quinta linea in poi.
«La terapia cellulare autologa con cellule CAR-T rappresenta un importante passo avanti nel trattamento del cancro e i risultati principali dello studio CARTITUDE-4 supportano i nostri continui sforzi per rendere disponibile questa opzione terapeutica ai pazienti con mieloma multiplo in vari stadi di progressione della malattia», ha dichiarato in una nota Lida Pacaud, Vice Presidente dello Sviluppo Clinico e degli Affari Medici di Legend Biotech.
Lo studio CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) è un trial internazionale, randomizzato, in aperto, ed è il primo studio di fase 3 a valutare l’efficacia e la sicurezza di una terapia con cellule CAR-T rispetto a due triplette, pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone (DPd), in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide già trattati con da una a tre linee di terapia precedenti.
La PFS è l’endpoint primario dello studio, mentre gli endpoint secondari comprendono la sicurezza, la sopravvivenza globale (OS), il tasso di negativizzazione della malattia minima residua (MRD) e il tasso di risposta complessiva (ORR).