Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria: tassi di risposta promettenti con le CAR-T liso-cel di BMS secondo nuove analisi
Bristol Myers Squibb (BMS) ha annunciato i risultati principali dello studio TRANSCEND CLL 004, uno studio multicentrico di fase 1/2, in aperto, a braccio singolo, che valuta le cellule CAR-T lisocabtagene maraleucel (liso-cel) in pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC) o linfoma a piccoli linfociti (SLL) recidivati o refrattari.
I risultati di TRANSCEND CLL 004 hanno dimostrato che lo studio ha raggiunto l’endpoint primario, rappresentato dal miglioramento del tasso di risposta completa rispetto al controllo storico nel sottogruppo pre-specificato di pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, risultati refrattari a un inibitore di BTK e già trattati con un inibitore di BCL-2. Nello studio non sono stati segnalati nuovi segnali relativi alla sicurezza di liso-cel.
«La leucemia linfatica cronica è una malattia incurabile caratterizzata da una biologia complessa e una disregolazione immunitaria che hanno reso molto difficile lo sviluppo di terapie a base di cellule T in grado di garantire una remissione profonda», ha dichiarato Anne Kerber, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo di terapie cellulari di Bristol Myers Squibb. «In una popolazione che dispone di opzioni limitate, lo studio TRANSCEND CLL 004 rappresenta il primo studio multicentrico che valuta una terapia a base di cellule CAR T in pazienti pesantemente pretrattati con leucemia linfatica cronica o linfoma a piccoli linfociti recidivati o refrattari, con risultati che dimostrano il potenziale di lisocabtagene maraleucel come approccio terapeutico personalizzato una tantum per i pazienti affetti da questa malattia difficile da trattare».
Bristol Myers Squibb effettuerà una valutazione completa dei dati di TRANSCEND CLL 004 e collaborerà con gli sperimentatori per presentare i risultati dettagliati dello studio in uno dei prossimi congressi del settore, oltre a discutere questi risultati con le autorità sanitarie.
Lo studio TRANSCEND CLL 004
TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) è uno studio multicentrico di fase 1/2 in aperto, a braccio singolo, che valuta liso-cel in pazienti con leucemia linfocitica cronica o linfoma a piccoli linfociti recidivati/refrattari. Nella parte dello studio di fase 1 che prevedeva l’escalation della dose si è valutata la sicurezza ed è stata identificata la dose raccomandata per la successiva coorte di espansione della fase 2. Nella parte dello studio di fase 2 si sta appunto valutando liso-cel alla dose raccomandata identificata nella fase 1.
L’endpoint primario della parte di fase 2 dello studio è il tasso di risposta completa, compresa la remissione completa con recupero incompleto del midollo osseo, valutato da un comitato di revisione indipendente secondo le linee guida dell’International Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia (iwCLL) del 2018.