Emofilia A: la Commissione europea ha approvato l’estensione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di emicizumab per le forme moderate
La Commissione europea ha approvato l’estensione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di emicizumab nell’Unione Europea (UE). Le nuove indicazioni ora includeranno la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia A (con deficit congenito di fattore VIII) senza inibitori del fattore VIII, che soffrono di una forma moderata della malattia (FVIII ≥1% e ≤5%) con un fenotipo di sanguinamento grave. L’emofilia A colpisce circa 900.000 persone in tutto il mondo,[4,5] di cui circa il 14% presenta una forma moderata della malattia.
“Accogliamo con favore la decisione della Commissione europea di approvare emicizumab nella UE anche per le persone con emofilia A moderata, poiché anche moderata può provocare sanguinamenti che causano danni articolari irreversibili e incidono sulla qualità della vita”, ha affermato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Dal momento che i suoi benefici si estendono a un numero di pazienti più ampio, il nostro impegno resta quello di capire in che modo emicizumab possa aiutare un numero sempre più grande di pazienti con emofilia A a vivere una vita senza episodi di sanguinamento”.
Mentre il trattamento e il percorso terapeutico delle persone con emofilia A grave sono ben delineati, sono disponibili meno informazioni e linee guida sulla profilassi per l’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A, tradizionalmente misurata dai livelli di fattore VIII, non sempre riflette il comportamento dei sanguinamenti. Molte persone con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici e potrebbero quindi presentare un quadro clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone con emofilia A moderata sperimenta sanguinamenti entro un anno e uno su tre soffre di problemi articolari a lungo termine, molti dei quali richiedono un intervento chirurgico e incidono sulla qualità della vita.
Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, in cui emicizumab ha dimostrato un controllo efficace dei sanguinamenti, un profilo di sicurezza favorevole nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, nelle quali la profilassi era clinicamente indicata.[2] La decisione si è basata anche su dati “real-world”. Questa espansione delle indicazioni fornirà un’efficace e conveniente opzione di trattamento di profilassi con un profilo di sicurezza favorevole per i pazienti europei con emofilia A moderata con un fenotipo di sanguinamento grave.
A livello globale, emicizumab è approvato come opzione di trattamento profilattico nelle persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi. È stato studiato nell’ambito di uno dei più vasti programmi di sperimentazione clinica condotti su persone affette da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.
Lo studio clinico HAVEN 6
HAVEN 6 è uno studio clinico di fase III strutturato per valutare la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII. I dati dell’analisi primaria di HAVEN 6 sono stati presentati al 30° Congresso annuale dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), svoltosi l’11 luglio 2022.[2] L’analisi ha raccolto i dati di 72 partecipanti – incluse tre donne – 51 dei quali (70,8%) soffrivano di emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati indicano che emicizumab esercita un efficace controllo dei sanguinamenti e possiede un profilo di sicurezza favorevole nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, senza che siano stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Emicizumab ha raggiunto un controllo clinicamente significativo dei sanguinamenti, con il 66,7% dei partecipanti che non ha avuto sanguinamenti che hanno richiesto un trattamento, l’81,9% che non ha avuto sanguinamenti spontanei che hanno richiesto un trattamento e l’88,9% che non ha avuto sanguinamenti articolari che hanno richiesto un trattamento. Per tutto il periodo di valutazione i tassi di sanguinamento annualizzati basati su modello (ABR, annualised bleed rate) sono rimasti bassi, a 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).
Informazioni su emicizumab
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X. È progettato per riunire il fattore IXa e il fattore X – due proteine coinvolte nella cascata naturale della coagulazione – e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A. Emicizumab è un trattamento profilattico (preventivo) che può essere somministrato mediante iniezione sottocutanea di un soluzione pronta all’uso una volta alla settimana, oppure ogni due settimane o ancora ogni quattro settimane (dopo una dose di carico una volta alla settimana per le prime quattro settimane). Emicizumab è stato creato da Chugai Pharmaceutical Co. Ltd. e viene co-sviluppato a livello globale da Chugai, Roche e Genentech. Viene commercializzato negli Stati Uniti da Genentech con il marchio Hemlibra (emicizumab-kxwh), con kxwh come suffisso designato in conformità alle normative della Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry emesse dalla Food and Drug Administration statunitense.