Malattia di Alzheimer: entra in fase 1a un nuovo farmaco orale a piccole molecole inibitore della auto-aggregazione tau
L’azienda biotecnologica statunitense Oligomerix, con sede a White Plains, NY, ha annunciato in un comunicato l’inizio del dosaggio – nei partecipanti arruolati in uno studio clinico di fase 1a – di OLX-07010, di un farmaco orale a piccole molecole inibitore dell’auto-aggregazione delle proteine tau, mirato al trattamento della malattia di Alzheimer e di altri disturbi neurodegenerativi.
Lo studio di fase 1a valuterà la sicurezza e la tollerabilità di OLX-07010 in dosi singole ascendenti e multiple ascendenti in volontari sani e, successivamente, in una coorte di individui più anziani. La terapia sperimentale, dichiara la società, ha già dimostrato efficacia negli studi preclinici
Dati preclinici consolidati
In studi farmacodinamici non clinici, OLX-07010 ha dimostrato una solida efficacia in due diversi modelli murini di neurodegenerazione. I dati degli studi non clinici OLX-07010 sono stati presentati a conferenze di livello mondiale e pubblicati nelle principali riviste di neurologia peer-reviewed.
Negli studi preclinici – volti a valutare i potenziali rischi tossici prima degli studi sull’uomo e che consentono di stabilire le dose di partenza per i trial clinici – passaggi necessari all’applicazione FDA (Food and Drug Administration) di Investigational New Drug (IND) – OLX-07010 ha dimostrato di essere un candidato eccellente per la ricerca clinica.
«Con il suo profilo di sicurezza ed efficacia mirato, OLX-07010 ha le potenzialità per colmare un vuoto significativo nelle opzioni di trattamento per i pazienti affetti da malattie neurodegenerative devastanti» ha dichiarato James Moe, CEO e responsabile della scoperta e della strategia di Oligomerix.
«È fondamentale che la comunità delle neuroscienze continui i suoi sforzi per sviluppare migliori strategie di trattamento per gravi disturbi neurologici» ha affermato William Erhardt, presidente e responsabile dello sviluppo e delle operazioni di Oligomerix. «Negli ultimi 2 anni, Oligomerix ha compiuto progressi significativi nel dimostrare come l’inibizione dell’auto-associazione tau possa avere effetti notevoli nei modelli preclinici della malattia di Alzheimer e nelle condizioni neurodegenerative».
OLX-07010, inibitore dell’auto-aggregazione tau, è mirato all’inizio della cascata di aggregazione tau, processo che si ritiene implicato nello sviluppo della malattia di Alzheimer e di altri disturbi neurodegenerativi. Il candidato principale di Oligomerix ha dimostrato efficacia in più modelli animali di neurodegenerazione tau-mediata.
Profilo dell’azienda biotecnologica produttrice
Oligomerix è una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie modificanti la malattia per malattie neurodegenerative caratterizzate da anomalie della proteina tau che vanno da rare taupatie come la paralisi sopranucleare progressiva e la demenza frontotemporale alla malattia di Alzheimer.
La società scopre e sviluppa farmaci differenziati orali a piccole molecole inibitori dell’auto-aggregazione tau che siano potenzialmente facili da somministrare ed economici. Si prevede che il portafoglio di composti di Oligomerix fornirà un’alternativa di trattamento potenzialmente a basso costo o integrerà le nuove opzioni terapeutiche emergenti ad alto costo come i prodotti anticorpali monoclonali.
Oligomerix ha sede presso il Westchester Park Center di White Plains, New York e dispone di strutture di laboratorio presso l’Ullmann Research Center for Health Sciences all’interno dell’Albert Einstein College of Medicine.