Emoglobinuria parossistica notturna: Novartis ha annunciato che iptacopan ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di Fase III APPOINT-PNH
Novartis ha annunciato che il farmaco sperimentale iptacopan ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di Fase III APPOINT-PNH in adulti naïve agli inibitori del complemento affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH). L’azienda ha sottolineato che i dati di prima linea sono coerenti con i risultati dello studio APPLY-PNH, che ha recentemente raggiunto i suoi due obiettivi principali.
Iptacopan è un inibitore del fattore B first in class, disponibile per via orale, potente, selettivo e reversibile. Il fattore B è una serina proteasi chiave nella via alternativa del sistema del complemento.
“Questo secondo studio su iptacopan per la PNH sottolinea il forte potenziale di questa terapia, consentendoci di presentare un ampio pacchetto di dati con l’obiettivo che iptacopan diventi potenzialmente la prima monoterapia orale per la PNH”, ha osservato David Soergel, responsabile globale dell’unità di sviluppo cardiovascolare, renale e del metabolismo di Novartis.
L’azienda farmaceutica svizzera ha sottolineato che l’inibitore mirato del fattore B è uno dei suoi prodotti in pipeline che dovrebbero guidare la crescita a medio termine.
Lo studio APPOINT-PNH ha arruolato 40 adulti con PNH naïve alla terapia con inibitori del complemento, tra cui terapie anti-C5 come eculizumab e ravulizumab.
I soggetti coinvolti nello studio hanno ricevuto iptacopan in monoterapia orale due volte al giorno; l’endpoint primario era la percentuale di partecipanti che raggiungevano un aumento dei livelli di emoglobina dal basale di ≥2 g/dL in assenza di trasfusioni di globuli rossi a 24 settimane.
Novartis ha osservato che nello studio una percentuale significativa di pazienti ha raggiunto aumenti clinicamente significativi dei livelli di emoglobina ≥2 g/dL. L’azienda ha aggiunto che il profilo di sicurezza del farmaco è coerente con i dati precedentemente riportati. I risultati dettagliati saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico e saranno inclusi nelle richieste di autorizzazione a livello mondiale nel 2023.
La presentazione dei primi dati dello studio APPLY-PNH è prevista per la fine del mese in occasione del meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH)
Iptacopan è anche oggetto di studi di Fase III per le malattie renali mediate dal complemento, la glomerulopatia C3, la nefropatia IgA e la sindrome emolitico-uremica atipica, oltre che di studi di fase intermedia in una serie di altre indicazioni.