Se approvata, exagamglogene autotemcel di Vertex sarà la prima terapia basata sulla tecnologia CRISPR, vincitrice del premio Nobel
In attesa di conoscere la decisione dell’Fda circa l’approvazione della sua terapia basata sull’editing genetico, Vertex Therapeutics ha delineato un quadro per il lancio di quella che potrebbe diventare la prima terapia basata su CRISPR. Se approvata, exagamglogene autotemcel sarà la prima terapia basata sulla tecnologia CRISPR, vincitrice del premio Nobel.
Vertex ritiene che una rete di circa 50 centri di trattamento autorizzati negli Stati Uniti e 25 in Europa dovrebbe essere sufficiente per il suo candidato alla terapia genica per l’anemia falciforme e la beta talassemia, l’exagamglogene autotemcel, o exa-cel, ha dichiarato martedì il direttore operativo Stuart Arbuckle agli investitori durante una conference call.
Circa 32mila pazienti negli Stati Uniti e in Europa affetti da una malattia grave costituiranno la popolazione target di exa-cel, un prodotto frutto della collaborazione di CRISPR Therapeutics, e sono geograficamente concentrati, ha dichiarato Arbuckle. Questi pazienti necessitano di molteplici ospedalizzazioni annuali per crisi vaso-occlusive o dipendono da frequenti trasfusioni di sangue.
Vertex e CRISPR Therapeutics hanno avviato la presentazione alle autorità regolatorie internazionali di exa-cel nella malattia falciforme e nella beta talassemia nel novembre 2022. I progressi normativi sono stati un po’ più rapidi al di fuori degli Stati Uniti, poiché l’Agenzia europea per i medicinali e le autorità del Regno Unito hanno già convalidato i dossier. Negli Stati Uniti, Vertex prevede di completare la presentazione entro la fine di marzo, ha dichiarato l’amministratore delegato Reshma Kewalramani.
In vista del lancio, Vertex ha creato una catena di approvvigionamento, compresa la costruzione della capacità produttiva necessaria, ha sottolineato Arbuckle.
I prezzi sono sempre stati un punto critico per le terapie geniche. Negli Stati Uniti, i costi del trattamento per i pazienti affetti da malattia falciforme grave variano tra i 4 e i 6 milioni di dollari nell’arco della vita, ha dichiarato Arbuckle. Anche se le aziende dovessero fissare il prezzo di exa-cel all’estremità inferiore di questa stima, il farmaco una tantum supererebbe il record di prezzo di 3,5 milioni di dollari stabilito di recente dalla terapia genica per l’emofilia B Hemgenix della CSL.
Se approvato, exa-cel sarà la prima terapia di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR, premiata con il Nobel. Ma probabilmente dovrà competere con le terapie geniche rivali di Bluebird Bio, lovo-cel per la malattia falciforme e Zynteglo per la beta-talassemia. Bluebird ha fissato il prezzo di Zynteglo a 2,8 milioni di dollari e ha dichiarato che presenterà lovo-cel per l’approvazione della Fda entro marzo.
Prima dell’approvazione di Zynteglo negli Stati Uniti, avvenuta in agosto, Bluebird si era ritirata dal mercato europeo dopo non essere riuscita a raggiungere accordi di rimborso con i governi locali.
Nella speranza di non ripetere l’esperienza di bluebird, Vertex è impegnata in colloqui con i Payors commerciali e governativi e con i responsabili politici negli Stati Uniti e in Europa. L’azienda intende assicurarsi che, al momento dell’approvazione di exa-cel, siano in vigore ampi accordi per l’accesso dei pazienti e per i rimborsi, ha dichiarato Arbuckle.
Secondo Arbuckle, Vertex ha parlato con tutte le agenzie Medicaid degli Stati Uniti, oltre a circa 150 payer commerciali statunitensi e a diversi organismi di valutazione economica della salute in Europa, tra cui il National Institute for Health and Care Excellence britannico. Finora, i payer considerano i dati clinici di exa-cel “di grande impatto”, soprattutto per la sua capacità di ridurre gli eventi vaso-occlusivi e le ospedalizzazioni.
Exa-cel è diverso dai farmaci di bluebird. Invece di utilizzare vettori virali per fornire un gene HBB funzionale, la terapia Vertex-CRISPR utilizza CRISPR per disattivare la soppressione dell’emoglobina fetale e quindi aumentare la quantità di emoglobina sana nei globuli rossi.
Recenti ricerche di mercato suggeriscono che i medici “hanno una forte preferenza e interesse per l’editing genico rispetto ad altri approcci potenzialmente curativi”, ha dichiarato Arbuckle, suggerendo una potenziale migliore accoglienza di exa-cel rispetto a lovo-cel.
Vertex non fornisce proiezioni di vendita per exa-cel nel 2023, citando le date di approvazione incerte.