Il Chmp ha espresso parere positivo raccomandando l’approvazione di ruxolitinib crema per il trattamento della vitiligine non segmentale con interessamento del viso
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo raccomandando l’approvazione di ruxolitinib crema per il trattamento della vitiligine non segmentale con interessamento del viso in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Sviluppato da Incyte sarà messo in commercio con il marchio Opzelura.
La vitiligine è una malattia depigmentante autoimmune, con una prevalenza a livello globale dello 0,5-2,0% e un impatto rilevante sulla qualità della vita dei pazienti. La forma non segmentale è caratterizzata da una distribuzione corporea simmetrica e rappresenta l’85-90% dei casi.
“Il parere positivo del CHMP ci porta a un passo dal portare ruxolitinib crema, il primo trattamento in assoluto per la ripigmentazione nella vitiligine non segmentale, ai pazienti e agli operatori sanitari dell’Unione Europea (UE)”, ha dichiarato Steven Stein, Chief Medical Officer di Incyte. “Con nessuna opzione terapeutica approvata a livello centrale attualmente disponibile nell’UE, questo parere positivo segna una pietra miliare significativa per la comunità della vitiligine”.
Il parere del CHMP che raccomanda l’approvazione di ruxolitinib crema si basa sui dati di due studi clinici registrativi di Fase 3 (TRuE-V1 e TRuE-V2) che hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di ruxolitinib crema rispetto al veicolo (crema non medicata) in oltre 600 persone con vitiligine non segmentale, di età pari o superiore ai 12 anni.
I risultati del programma TRuE-V, recentemente pubblicati su The New England Journal of Medicine, hanno dimostrato che il trattamento con ruxolitinib crema ha portato a miglioramenti significativi nella ripigmentazione del viso e del corpo totale rispetto al veicolo, come dimostrato dal numero di pazienti che hanno raggiunto gli endpoint dell’indice di punteggio dell’area della vitiligine del viso e del corpo totale (F-VASI-T-VASI) alla settimana 24 rispetto al veicolo, con una percentuale maggiore di pazienti che hanno risposto alla settimana 52. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 1%) sono state acne nel sito di applicazione, prurito nel sito di applicazione, nasofaringite, cefalea, infezione del tratto urinario, eritema nel sito di applicazione e piressia.
Data la sua patogenesi complessa e la sua progressione imprevedibile, la vitiligine può essere molto impegnativa da trattare per i dermatologi”, ha dichiarato Thierry Passeron Professore e Presidente del Dipartimento di Dermatologia dell’Université Côte d’Azur di Nizza, Francia, e uno degli sperimentatori principali degli studi TRUE-V. “Accolgo con favore la notizia di oggi e la ringrazio per la sua disponibilità. “Accolgo con favore la notizia di oggi e attendo con ansia la potenziale approvazione di una terapia efficace in grado di affrontare la ripigmentazione, fornendo un’opzione necessaria ai pazienti affetti da vitiligine che cercano attivamente un trattamento, nonché alla comunità clinica che si dedica al suo trattamento.”
Informazioni sulla vitiligine
La vitiligine è una malattia autoimmune cronica caratterizzata da depigmentazione della pelle che comporta una perdita di colore a chiazze a causa della progressiva distruzione delle cellule produttrici di pigmento, note come melanociti. Si ritiene che l’iperattività della via di segnalazione JAK sia alla base dell’infiammazione coinvolta nella patogenesi e nella progressione della vitiligine.
In Europa, circa 1,5 milioni di pazienti hanno ricevuto una diagnosi di vitiligine (dallo 0,2 allo 0,8% della popolazione) e la sua prevalenza complessiva è stimata a meno dell’1%, con la maggior parte dei pazienti (circa 8 su 10) affetti da vitiligine non segmentale. La vitiligine può manifestarsi a qualsiasi età, anche se molti pazienti affetti da vitiligine hanno un esordio prima dei 30 anni. La vitiligine non ha solo un impatto sulla salute fisica, ma comporta anche un pesante onere sulla qualità della vita, compresa l’occupazione e la salute psicosociale, come la depressione.
Informazioni su TRuE-V
Il programma di sperimentazione clinica TRuE-V comprende due studi di Fase 3, TRuE-V1 (NCT04052425) e TRuE-V2 (NCT04057573), che valutano la sicurezza e l’efficacia di ruxolitinib crema in pazienti con vitiligine. Ogni studio ha arruolato circa 300 pazienti (età ≥12 anni) con diagnosi di vitiligine non segmentale.
Informazioni su ruxolitinib crema
Ruxolitinib crema, una nuova formulazione in crema dell’inibitore selettivo di JAK1/JAK2 ruxolitinib di Incyte, approvata dalla Food & Drug Administration statunitense per il trattamento topico della vitiligine non segmentale in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, è il primo e unico trattamento per la ripigmentazione approvato per l’uso negli Stati Uniti.
Il farmaco è anche approvato negli Stati Uniti per il trattamento topico a breve termine e cronico non continuativo della dermatite atopica (DA) da lieve a moderata in pazienti non immunocompromessi di età pari o superiore a 12 anni la cui malattia non è adeguatamente controllata con terapie topiche su prescrizione, o quando tali terapie non sono consigliabili. L’uso di ruxolitinib in combinazione con biologici terapeutici, altri inibitori di JAK o potenti immunosoppressori, come azatioprina o ciclosporina, non è raccomandato.