L’Fda ha approvato Lamzede (velmanase alfa-tycv) per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale dell’alfa-mannosidosi
Chiesi Global Rare Diseases ha annunciato oggi che l’Fda ha approvato Lamzede (velmanase alfa-tycv) per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale dell’alfa-mannosidosi (AM) in pazienti adulti e pediatrici. L’AM è un disordine da accumulo lisosomiale ultra-raro e progressivo, causato dalla carenza dell’enzima α-mannosidasi.
“L’approvazione odierna di Lamzede rappresenta un’importante pietra miliare per le persone affette da alfa-mannosidosi. Lamzede è la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva approvata per l’alfa-mannosidosi negli Stati Uniti, un risultato basato su anni di sviluppo clinico e sulla dedizione dei nostri dipendenti, dei medici, dei pazienti e delle loro famiglie”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, responsabile di Chiesi Global Rare Diseases. “L’alfa-mannosidosi si presenta con una serie di sintomi, tra cui disturbi dell’udito, del linguaggio e della mobilità, che progrediscono dall’infanzia all’età adulta e che spesso non vengono riconosciuti, facendo sì che alcuni pazienti non vengano diagnosticati o trattati. Lamzede è stato progettato per fornire una fonte esogena dell’enzima α-mannosidasi e non vediamo l’ora di offrire questo farmaco ai pazienti degli Stati Uniti che attendono con ansia un’opzione terapeutica”.
La prevalenza dell’AM è di circa un bambino su 500.000-1.000.000 nati in tutto il mondo. L’AM comporta l’incapacità delle cellule dell’organismo di scomporre correttamente alcuni gruppi di zuccheri complessi. L’accumulo di zuccheri può influire su molti organi e sistemi dell’organismo. Gli effetti della malattia variano notevolmente da persona a persona e progrediscono nel tempo. I sintomi possono cambiare con l’avanzare dell’età e possono includere infezioni ricorrenti al torace e all’orecchio, perdita dell’udito, tratti distintivi del viso, debolezza muscolare, anomalie scheletriche e articolari, anomalie visive e anomalie cognitive.
Lamzede è una forma ricombinante di alfa-mannosidasi umana destinata a fornire o integrare l’alfa-mannosidasi naturale, un enzima coinvolto nella degradazione degli oligosaccaridi ricchi di mannosio per prevenirne l’accumulo in vari tessuti dell’organismo. Nel 2018 il Gruppo Chiesi ha ricevuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione all’immissione in commercio di Lamzede per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti con AM da lieve a moderata.
“Siamo entusiasti di assistere a questa pietra miliare per la comunità dell’alfa-mannosidosi”, ha dichiarato Mark Stark, tesoriere dell’International Society for Mannosidosis & Related Disorders (ISMRD) e padre di un figlio affetto da AM. Ho visto in prima persona come l’alfa-mannosidosi possa progredire e avere un impatto sulla vita quotidiana di mio figlio e questa approvazione dà speranza ai pazienti, agli assistenti e alle famiglie colpite da questa malattia devastante”. L’ISMRD è entusiasta di continuare a collaborare con Chiesi e siamo grati per il loro impegno nello sviluppo di Lamzede, per offrire ai pazienti statunitensi un’opzione terapeutica di cui hanno bisogno”.