L’Fda ha autorizzato Intellia Therapeutics a iniziare i test sull’uomo negli Stati Uniti di un farmaco CRISPR sperimentale per una rara malattia del gonfiore
La Food and Drug Administration ha autorizzato Intellia Therapeutics a iniziare i test sull’uomo negli Stati Uniti di un farmaco CRISPR sperimentale per una rara malattia del gonfiore, segno che l’agenzia potrebbe essere più a suo agio con i farmaci che modificano i geni all’interno del corpo.
Giovedì Intellia ha dichiarato che la FDA le consentirà di iniziare a somministrare ai pazienti statunitensi un farmaco chiamato NTLA-2002 che l’azienda biotecnologica sta sviluppando per l’angioedema ereditario.
Intellia ha sottolineato che NTLA-2002 è una terapia di editing del genoma in vivo che mira a inattivare il gene target della callicreina B1 (KLKB1) per ridurre in modo permanente l’attività della callicreina plasmatica e quindi prevenire gli attacchi di HAE dopo un trattamento con una singola dose. L’HAE è un disturbo caratterizzato da episodi ricorrenti (attacchi) di grave gonfiore della pelle e delle mucose.
“Siamo entusiasti di portare avanti lo sviluppo di NTLA-2002 negli Stati Uniti e stiamo lavorando per arruolare rapidamente i pazienti nella fase 2 dello studio. Non vediamo l’ora di presentare ulteriori dati dalla prima parte dello studio di Fase 1 sull’uomo nel corso dell’anno”, ha dichiarato John Leonard, Presidente e CEO di Intellia.
L’azienda aveva comunicato i dati iniziali dello studio di fase 1/2 nel settembre 2022. Intellia sta studiando il farmaco in una fase iniziale condotta finora nei Paesi Bassi, nel Regno Unito e in Nuova Zelanda. Con l’autorizzazione dell’FDA, Intellia potrà arruolare pazienti statunitensi nella fase 2 dello studio.
La decisione è degna di nota, in quanto rappresenta una delle poche volte in cui la FDA ha autorizzato la sperimentazione negli Stati Uniti di un trattamento che modifica i geni “in vivo”, ovvero all’interno del corpo.
Anche altri, come Sangamo Biosciences e, più recentemente, la startup Excision BioTherapeutics, sono arrivati a questo punto. Ma di recente la FDA è apparsa cauta, ritardando i piani delle biotecnologie Verve Therapeutics e Beam Therapeutics di testare terapie di editing genico in vivo rispettivamente per le malattie cardiache e il cancro. L’agenzia ha bloccato la richiesta di Beam per quattro mesi. Quella di Verve è stata sospesa da novembre.
Queste situazioni hanno alimentato l’incertezza su ciò che la FDA vuole dai produttori di farmaci prima che siano autorizzati a testare terapie di editing genico all’interno del corpo umano, ha scritto Mani Foroohar, analista di SVB Securities. Il fatto che l’agenzia abbia autorizzato la richiesta di Intellia è “una grande vittoria per l’editing genico in generale” e “in particolare per i programmi sistemici in vivo”, ha scritto Dae Gon Ha, analista di Stifel.
La decisione “apre la porta, per quanto marginale, a successivi programmi che chiedono il via libera della FDA”, ha aggiunto Ha in una nota ai clienti.
Tra questi programmi c’è un’altra prospettiva di Intellia per la malattia genetica rara dell’amiloidosi transtiretinica, che è in fase di sperimentazione clinica all’estero. La scorsa settimana Intellia ha dichiarato che prevede di presentare una richiesta di autorizzazione per gli Stati Uniti entro la metà dell’anno e di iniziare uno studio in fase avanzata entro la fine del 2023. La richiesta sarà diversa, in quanto Intellia punta a passare direttamente alla sperimentazione registrativa dopo aver condotto i primi test in Francia, Svezia, Nuova Zelanda e Regno Unito.