Emofilia B: la Commissione europea ha approvato la terapia genica Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) di CSL e uniQure, basata su AAV5
La Commissione europea ha approvato la terapia genica Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) di CSL e uniQure, basata su AAV5, rendendola il primo trattamento unico nell’UE per gli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave senza una storia di inibitori del fattore IX. Questa terapia era stata autorizzato negli Stati Uniti alla fine dello scorso anno.
L’approvazione in Europa, che fa seguito al parere positivo espresso a dicembre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali, è stata sostenuta dai risultati dello studio registrativo HOPE-B.
Negli Stati Uniti, Hemgenix ha un prezzo di listino di 3,5 milioni di dollari, anche se non si prevede un costo simile in Europa. “Il costo annuale della terapia con fattore IX a emivita prolungata in Europa è di 200mila euro.
Per quanto riguarda CSL, Lutz Bonacker, direttore generale delle operazioni commerciali europee, ha osservato che “ora dobbiamo lavorare per garantire che il maggior numero possibile di pazienti idonei in Europa possa accedere a questo trattamento innovativo. Siamo pienamente impegnati a collaborare con i payer e gli altri stakeholder per raggiungere questo obiettivo”.
Le persone affette da emofilia B necessitano attualmente di un trattamento a vita con infusioni endovenose di Fattore IX per mantenerne livelli sufficienti, il che può avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita e sul loro benessere.Secondo il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), esiste “un bisogno medico insoddisfatto di nuovi approcci terapeutici che possano liberare i pazienti dall’onere di infusioni frequenti o episodiche in occasione di un evento emorragico”.
I dati dello studio registrativo
La decisione della Commissione europea fa seguito al parere positivo espresso dal CHMP nel dicembre 2022, basato sui risultati dello studio cardine HOPE-B, il più grande studio di terapia genica sull’emofilia B finora condotto. Questi risultati hanno dimostrato che i pazienti affetti da emofilia B trattati con Hemgenix hanno dimostrato un aumento stabile e duraturo dei livelli medi di attività del Fattore IX (con un’attività media del Fattore IX del 36,9%), che ha portato a una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato aggiustato (ABR) del 64%.1 In seguito all’infusione della terapia genica il 96% dei pazienti ha interrotto la profilassi di routine con il Fattore IX e il consumo medio di Fattore IX è stato ridotto del 97% a 18 mesi dal trattamento, rispetto al periodo iniziale.
L’analisi a 24 mesi dello studio HOPE-B ha continuato a mostrare un effetto sostenuto e duraturo di Hemgenix. In ambito clinico, il trattamento è generalmente ben tollerato senza gravi eventi avversi correlati al trattamento.
“Questa approvazione segna un importante passo avanti nel trattamento dell’emofilia B, che potrebbe essere trasformativo per le persone debilitate da emorragie nei muscoli, nelle articolazioni e negli organi interni, alleviando l’onere delle infusioni endovenose di prodotti a base di Fattore IX per tutta la vita”, ha dichiarato il Professor Wolfgang Miesbach, Responsabile dei Disturbi della Coagulazione presso il Comprehensive Care Center dell’Ospedale Universitario di Francoforte. “I dati dello studio HOPE-B dimostrano il potenziale di Hemgenix nell’eliminare la necessità di una profilassi di routine, fornendo un’attività duratura del Fattore IX, nonché un miglioramento degli esiti emorragici e della qualità di vita delle persone affette da emofilia B”.