L’Fda ha approvato efanesoctocog alfa una terapia sostitutiva messa a punto da Sobi e dalla francese Sanofi per il trattamento dell’emofilia A
L’Fda ha approvato efanesoctocog alfa una terapia sostitutiva messa a punto da Sobi e dalla francese Sanofi per il trattamento di un tipo di malattia emorragica ereditaria nota come emofilia A.
Efanesoctocog alfa è una terapia innovativa e sperimentale a base di fattore VIII ricombinante, progettata per prolungare la protezione dalle emorragie con un dosaggio profilattico una volta alla settimana per le persone affette da emofilia A. Si basa sull’innovativa tecnologia di fusione Fc con l’aggiunta di una regione del fattore von Willebrand e dei polipeptidi XTEN per prolungarne il tempo di circolazione.
È la prima terapia sperimentale a base di fattore VIII che ha dimostrato di superare il limite del fattore di von Willebrand, che impone una limitazione dell’emivita alle attuali terapie a base di fattore VIII. Altuviiio è il nome commerciale previsto per efanesoctocog alfa negli Stati Uniti, ma potrebbe essere diverso in altri territori in base ai requisiti normativi locali; in precedenza era noto come BIVV001.
Altuviiio è una terapia sostitutiva del fattore VIII ad alto mantenimento. Non solo è progettata per ridurre la frequenza degli attuali trattamenti standard di emivita elevata (EHL), che possono arrivare fino a tre volte alla settimana, ma può anche aumentare i livelli di fattore VIII fino a renderli quasi normali per i pazienti per la maggior parte della settimana.
Nei precedenti risultati dello studio di Fase III, Sanofi ha riferito che efanesoctocog alfa ha raggiunto l’endpoint primario di “prevenzione clinicamente significativa dei sanguinamenti in persone con emofilia A grave sottoposte a profilassi settimanale” per 52 settimane. Ha inoltre dimostrato che il farmaco è superiore alla precedente terapia profilattica di sostituzione del fattore VIII.
Anders Ullman, Chief Medical Officer di Sobi, ha dichiarato all’epoca che l’azienda ritiene che “efanesoctocog alfa abbia il potenziale per rappresentare una nuova classe di terapia del fattore VIII”.
Efanesoctocog alfa è arrivato a Sanofi con l’acquisizione da 11,6 miliardi di dollari di Bioverativ nel 2018, che ha portato nel suo listino anche i farmaci già approvati per l’emofilia Eloctate e Alprolix.
La presentazione della domanda di autorizzazione nell’UE, prevista per la seconda metà del 2023, seguirà la disponibilità dei dati dello studio pediatrico XTEND-Kids, attualmente in corso e completamente reclutato, prevista per la prima metà del 2023. La Commissione europea ha concesso a efanesoctocog alfa la qualifica di farmaco orfano nel giugno 2019.
Con l’approvazione, la terapia sostitutiva di Sanofi entra in un mercato dominato da rivali come Shire, Bayer AG e Novo Nordisk, che vendono terapie sostitutive dei fattori che rappresentano il trattamento standard da decenni.
Il farmaco di Sanofi sarà probabilmente considerato uno dei migliori della categoria, ha dichiarato Damien Conover, analista di Morningstar, alla vigilia dell’approvazione.
L’approvazione di Efanesoctocog alfa offre ai pazienti americani un’alternativa al farmaco di punta di Roche, emicizumab, l’attuale leader di mercato per questa indicazione. Quest’ultimo non è però una terapia sostitutiva ma un anticorpo bispecifico progettato per legare a ponte il fattore IX attivato ed il fattore X della coagulazione, allo scopo di ripristinare la funzione del FVIII attivato mancante, necessaria per un’efficace emostasi. Emicizumab non presenta alcuna correlazione strutturale né omologia sequenziale con il fattore VIII e pertanto non induce né potenzia lo sviluppo di inibitori del FVIII.