Diabete di tipo 1: l’agenzia americana Fda approva la sperimentazione di una nuova terapia cellulare di Vertex Pharmaceuticals
La Food and Drug Administration ha autorizzato la Investigational New Drug Application (IND) per VX-264, una terapia sperimentale sviluppata dalla compagnia biotech statunitense Vertex Pharmaceuticals con cellule di isole pancreatiche completamente differenziate derivate da cellule staminali e incapsulate in un dispositivo immunoprotettivo.
Il programma VX-264 non richiede l’uso dell’immunosoppressione, un vantaggio per ampliare la popolazione di pazienti con diabete di tipo 1 che potrebbero beneficiare di questo nuovo trattamento.
Obiettivo ripristinare le cellule insulari distrutte nella malattia
Il diabete di tipo 1 è conseguenza dalla distruzione autoimmune delle cellule delle isole pancreatiche produttrici di insulina, che porta alla perdita della produzione dell’ormone e alla compromissione del controllo della glicemia. L’assenza di insulina porta ad anomalie nel modo in cui l’organismo elabora i nutrienti, innalzando i livelli ematici di glucosio che possono portare a chetoacidosi diabetica e, nel tempo, a complicanze come malattia/insufficienza renale, malattie degli occhi (compresa la perdita della vista), patologie cardiache, ictus, danni ai nervi e persino il decesso.
A causa dei limiti e della complessità dei sistemi di somministrazione dell’insulina, può essere difficile raggiungere e mantenere l’equilibrio nel controllo del glucosio nelle persone con diabete di tipo 1. Gli attuali trattamenti non affrontano le cause alla base della malattia, che attualmente non ha una cura e può essere gestita con poche opzioni terapeutiche oltre all’insulina.
A breve la sperimentazione clinica di fase I/II
VX-264 è una terapia cellulare sperimentale in cui le isole allogeniche derivate da cellule staminali umane vengono incapsulate in un dispositivo proprietario studiato per proteggerle dal sistema immunitario del corpo e progettato per essere impiantato chirurgicamente. Nel primo trimestre del 2023 la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di VX-264 saranno valutate in uno studio clinico di fase I/II a braccio singolo, in aperto e sequenziale diviso in più parti su un totale di circa 17 pazienti affetti da diabete di tipo 1. In precedenza la compagnia aveva ricevuto l’approvazione da Health Canada per la Clinical Trial Application (CTA) per la nuova terapia, dove la sperimentazione è già in corso.
«VX-264 utilizza le stesse cellule delle isole pancreatiche derivate da cellule staminali del nostro programma VX-880, in cui abbiamo già dimostrato il proof-of-concept, con l’aggiunta di un dispositivo immunoprotettivo proprietario che ci consente di eliminare la necessità di immunosoppressione» ha affermato Bastiano Sanna, Executive Vice President e Chief of Cell and Genetic Therapies di Vertex. «Siamo entusiasti di vedere avanzare nella clinica il nostro secondo programma neldiabete di tipo 1 e non vediamo l’ora di portare terapie trasformative, se non curative, ai pazienti che soffrono di questa patologia».
In valutazione anche una precedente terapia sperimentale
La società sta perseguendo molteplici approcci sperimentali utilizzando isole derivate da cellule staminali, con l’obiettivo di sostituire le cellule delle isole pancreatiche che producono insulina che vengono distrutte nel diabete di tipo 1. Il primo programma di sperimentazione clinica nel diabete è stato VX-880, una terapia sostitutiva delle cellule insulari produttrici di insulina derivata da cellule staminali, completamente differenziate, utilizzata in combinazione con l’immunosoppressione.
Per il programma VX-880 è già stato dimostrato il proof-of-concept e il relativo trial clinico di fase I/II è in corso in Usa e Canada. Lo scorso anno la Fda aveva bloccato il programma dopo aver stabilito che non c’erano informazioni sufficienti per supportare l’aumento della dose, ma Vertex ha dichiarato che la sospensione è stata revocata a luglio 2022.