Sclerosi sistemica: un diario digitale è il nuovo strumento per intercettare i sintomi legati al fenomeno di Raynaud
Uno studio pubblicato su ACR Open Rheumatology (1) ha individuato nel “Raynaud Diary” – una nuova misura di outcome riferito dai pazienti elettronico (ePRO) – uno strumento di facile utilizzo e validato per stimare i sintomi legati al fenomeno di Raynaud nei pazienti affetti da sclerosi sistemica (SSc).
Il fenomeno di Raynaud (RP) – caratterizzato dalla manifestazione di episodi ischemici digitali (o “attacchi”) derivanti da una vasocostrizione aberrante dei vasi cutanei coinvolti nella termoregolazione, rappresenta la manifestazione più comune della disfunzione vascolare nella SSc.
Nella SSc, la RP si sviluppa spesso in persone di età superiore ai 30 anni ed è una caratteristica quasi universale della malattia, che colpisce più del 95% dei pazienti.
La RP secondaria alla SSc è generalmente più grave di quella primaria ed è più comune nelle donne che negli uomini.
Gli attacchi di Raynaud si verificano tipicamente con l’esposizione a temperature fredde o allo stress. Le caratteristiche distintive di un attacco di Raynaud sintomatico includono dolore, intorpidimento, formicolio e scolorimento delle dita. Gli attacchi colpiscono in genere una o più dita prima di estendersi a tutte le dita di entrambe le mani. Terminano quando la vasocostrizione si attenua e il sangue ritorna alle dita. Sebbene l’ischemia nella RP sia tipicamente transitoria, la RP nella SSc può anche riflettere una vasculopatia sottostante, che può progredire fino all’ulcerazione o alla cancrena e all’amputazione.
La RP è associata a una disabilità significativa e a un forte impatto psicologico nei pazienti con SSc. I pazienti sperimentano una notevole ansia, spesso esprimendo il timore di ulcere digitali ischemiche e di autoamputazione.
Le misura di PRO possono essere impiegate per intercettare informazioni specifiche di malattia non ottenibili attraverso altre valutazioni cliniche.
In questo studio si parla della messa a punto del “Diario di Raynaud”, un nuovo strumento elettronico da utilizzare per gli studi clinici sulla RP.
Il “Diario di Raynaud” è un diario che incorpora elementi di un diario degli attacchi di RP messo a punto da Merkel e colleghi (2) – tra cui il Raynaud Condition Score (RCS), la frequenza e la durata degli attacchi di RP e la frequenza delle uscite all’aperto – e aggiunge misure di gravità per i seguenti quattro sintomi chiave: dolore, intorpidimento, formicolio e disagio.
I ricercatori hanno condotto, in questo studio, interviste ai pazienti con RP sintomatica secondaria a SSc per comprendere meglio i sintomi e l’impatto della RP e per valutare la comprensibilità e la rilevanza degli item del Diario di Raynaud e delle scale di risposta.
Era inoltre particolarmente importante valutare l’usabilità del dispositivo elettronico utilizzato per somministrare il Diario di Raynaud in questa popolazione a causa della compromissione della funzionalità della mano legata alla RP e alla SSc.
Disegno dello studio e risultati principali
I ricercatori hanno valutato il “diario di Raynaud” su due gruppi di partecipanti: il primo gruppo ha compilato il diario su un tablet elettronico, mentre il secondo ha utilizzato una app per smartphone. Prima di utilizzare il diario, tutti i partecipanti sono stati sottoposti a interviste qualitative strutturate per descrivere le loro esperienze con gli attacchi di Raynaud. I sintomi descritti durante le interviste dei pazienti sono stati confrontati con i dati raccolti nei diari.
I 39 partecipanti allo studio avevano un’età media di 55,1 anni, con una preponderanza di individui di sesso femminile (87%).
I sintomi più comuni descritti nelle interviste erano rappresentati da cambiamento di colore (100%), intorpidimento (90%), formicolio (82%), dolore (77%) e fastidio (72%). La frequenza degli attacchi variava da “alcuni” all’ora a “una volta al giorno”. La maggior parte dei pazienti (72%) ha riferito di aver sperimentato un numero maggiore di attacchi durante l’inverno. Molti pazienti hanno indicato che il fenomeno di Raynaud influiva sulla loro capacità di trascorrere del tempo all’aperto e di mantenere la presa o prendere oggetti.
Tutti i partecipanti hanno giudicato il “diario di Raynaud” come “facile” o “molto facile” da usare. La maggior parte dei partecipanti ha dichiarato di essere stata in grado di compilare il diario quotidianamente per un lungo periodo di tempo. I dati raccolti durante le interviste hanno confermato la validità del diario per quanto riguarda la frequenza degli attacchi, la gravità e i sintomi. Da ultimo, non sono stati identificati problemi di affidabilità di rilievo.
Riassumendo
“Nel complesso – scrivono i ricercatori nelle conclusioni dello studio – il “diario di Raynaud” è una misura ePRO di facile utilizzo e validata dal punto di vista del contenuto, e la sua compilazione quotidiana tramite un’app per tablet o smartphone è affidabile”.
“I prossimi passi relativi al suo sviluppo – hanno aggiunto – prevedono la misurazione delle sue prestazioni psicometriche utilizzando i dati degli studi di fase 2 e di fase 3. Le conclusioni definitive sulle possibili applicazioni del “diario di Raynaud” dipenderanno dai risultati di questa valutazione psicometrica”.
I ricercatori hanno anche voluto sottolineare come “…il diario sia stato valutato tra i partecipanti con RP secondaria a SSc. Sono necessari, dunque, studi ulteriori per verificare sia la validità del contenuto che la valutazione psicometrica dello strumento in popolazioni targer diverse (pazienti con RP primaria o RP secondaria a malattia diversa da SSc).
Bibliografia
1) Domsic RT et al. Qualitative interviews to assess the content validity and usability of the electronic Raynaud Diary in patients with systemic sclerosis. ACR Open Rheumatol. Published online February 2, 2023. doi:10.1002/acr2.11522
Leggi
2) Merkel PA et al. Arthritis Rheum 2002; 46: 2410– 20.