Valutazione e rimborso dei farmaci per le malattie rare e orfane: i risultati del Progetto EXPLORARE Rare Disease Access Deepdive su proposta di ISPOR Italy-Rome Chapter
La valutazione e il rimborso dei farmaci per le malattie rare non sempre è un percorso facile. Spesso le Autorità regolatorie si trovano difronte a significative incertezze sul valore terapeutico del farmaco proposto e sulla sua valorizzazione che inevitabilmente si ripercuotono sui tempi della valutazione. Da qui nasce il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive su proposta di ISPOR Italy-Rome Chapter, in collaborazione con Pharmalex formerly Ma Provider, di cui oggi a Roma, in occasione del mese delle malattie rare, vengono presentati i risultati dei lavori di gruppo.
Il progetto è volto a comprendere come i diversi momenti del percorso valutativo gestiscono e vengono condizionati da queste incertezze, come ridurle e rendere il percorso valutativo rigoroso ed efficiente, affinché i pazienti possano beneficiare in tempi adeguati dell’innovazione, in un quadro di riconoscimento del valore e di equilibrio del sistema.
Il progetto si è avvalso della collaborazione e indirizzo di un board di esperti a cui hanno fatto riferimento 3 gruppi di lavoro che hanno operato durante tutto il percorso del progetto e hanno approfondito le tematiche identificate dal board.
Il primo gruppo ha sviluppato un approfondimento sui tempi del processo approvativo e di rimborsabilità in Italia, attraverso la raccolta, analisi e revisione dei dati disponibili, provando ad individuare possibili trend e step del percorso che possono risultare critici sulle tempistiche complessive.
Il secondo gruppo si è focalizzato sulla gestione dell’incertezza nelle valutazioni tecnico-scientifiche, individuando le criticità più significative e possibili proposte di mitigazione dell’incertezza e gestione dei gap.
Il terzo gruppo ha approfondito il tema della gestione dell’incertezza nel percorso di individuazione del prezzo, focalizzandosi in particolare sulle criticità che possono influire sui tempi della negoziazione per un farmaco per malattia rara e sul ruolo della farmacoeconomia.
“Il contesto in continua evoluzione evidenzia la necessità di fare spesso il punto della situazione attraverso momenti di riflessione critici ma anche propositivi che possano fornire nuovi spunti e soluzioni per migliorare l’accesso alle terapie” conclude il Prof. Pier Luigi Canonico, Presidente ISPOR Italy – Rome Chapter 2020-2023.
Per scaricare il report collegati al sito web dedicato: www.explorare-rare.it .