Terza indicazione nell’Unione europea per luspatercept: l’anemia associata alla beta talassemia non trasfusione-dipendente
La Commissione europea ha autorizzato luspatercept per il trattamento dell’anemia associata alla beta talassemia non trasfusione-dipendente (NTD) negli adulti. La decisione segna un’espansione delle indicazioni per l’agente di maturazione eritroide, attualmente approvato anche nell’UE, oltre che negli Stati Uniti e in Canada, per la beta talassemia trasfusione-dipendente e per le sindromi mielodisplastiche a basso rischio trasfusione-dipendenti.
L’ultima decisione, che fa seguito al parere positivo espresso all’inizio di quest’anno dall’organo consultivo sui farmaci dell’Agenzia Europea dei Medicinali, si basa sui risultati dello studio di Fase II BEYOND, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di luspatercept rispetto al placebo in 145 adulti con beta talassemia NTD. I pazienti erano idonei a ricevere le migliori cure di supporto, tra cui trasfusioni di globuli rossi e agenti ferro-chelanti.
L’endpoint primario era un aumento dal basale di ≥1,0 g/dL nei valori medi di emoglobina (Hb) in un intervallo continuo di 12 settimane, dalla settimana 13 alla 24 di trattamento, in assenza di trasfusioni. I risultati hanno dimostrato che il 77,1% dei pazienti trattati con luspatercept ha raggiunto questo obiettivo rispetto a nessuno nel braccio placebo.
In un endpoint secondario chiave dello studio, il 49% dei soggetti trattati con Reblozyl ha raggiunto un aumento medio di Hb ≥1,5 g/dL rispetto al basale dalle settimane 37 a 48 in assenza di trasfusioni, mentre nessuno lo ha fatto nel gruppo placebo. Inoltre, nel braccio Reblozyl, l’89,6% dei pazienti è rimasto libero da trasfusioni nelle settimane da 1 a 24, contro il 67,3% del placebo. Si è osservato anche un miglioramento della qualità di vita riferita dai pazienti, come stanchezza e debolezza, correlato all’aumento dell’Hb, ha dichiarato Bristol Myers Squibb.
Gli effetti collaterali gravi si sono verificati nell’11,5% dei pazienti che hanno ricevuto luspatercept; tra le reazioni avverse più comuni vi è il dolore osseo, che si è verificato in una percentuale del 36%, mentre cefalea, artralgia e mal di schiena si sono verificati in quasi un terzo dei pazienti.