La Commissione UE ha approvato dupilumab per il trattamento della dermatite atopica severa nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni
La Commissione Europea (CE) ha approvato dupilumab nell’Unione Europea (UE) per il trattamento della dermatite atopica severa nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni candidati alla terapia sistemica. Con questa approvazione, dupilumab è la prima terapia biologica approvata per il trattamento di questi bambini in Europa e negli Stati Uniti.
La dermatite atopica è una patologia infiammatoria cronica della cute, con alla base un processo infiammatorio definito di tipo 2. I pazienti, tra l’85% e il 90% dei casi, sviluppano i primi sintomi prima dei 5 anni di età, che spesso si protraggono fino all’età adulta. I sintomi comprendono prurito intenso, persistente e lesioni cutanee che ricoprono gran parte del corpo, con conseguente secchezza della cute, presenza di screpolature, dolore, arrossamento o scurimento, croste ed essudazione, che possono aumentare il rischio di infezioni cutanee. La dermatite atopica severa può anche avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei bambini piccoli e di chi se ne prende cura. Le opzioni di trattamento in questa fascia d’età sono rappresentate principalmente dai corticosteroidi topici (TCS), che possono essere associati a rischi per la sicurezza e possono compromettere la crescita, se usati a lungo termine.
Korey Capozza, Fondatore e direttore esecutivo di Global Parents for Eczema Research (GPER), ha dichiarato: “Osservare un neonato o un bambino alle prese con le conseguenze debilitanti e fortemente impattanti della dermatite atopica severa è straziante. Ho potuto constatare personalmente come questa malattia cronica della cute possa sconvolgere la vita di intere famiglie quando non viene controllata. Intervenire con trattamenti efficaci durante l’infanzia e la prima giovinezza può aiutare a gestire il difficile impatto che questa malattia ha sui bambini e sulle loro famiglie durante questi anni così formativi.”
Naimish Patel, Responsabile Sviluppo globale, Immunologia e Infiammazione di Sanofi, ha dichiarato: “La stragrande maggioranza delle persone affette da dermatite atopica inizia a sviluppare i sintomi nei primi anni di vita, quelli più vulnerabili, sintomi che possono continuare per tutta la vita. Con quest’ultima approvazione, dupilumab è il primo farmaco biologico in assoluto per le persone affette da dermatite atopica dall’infanzia all’età adulta. Dato il suo consolidato profilo di sicurezza ed efficacia, dupilumab ha il potenziale per trasformare la prospettiva delle persone di tutte le età affette da dermatite atopica. Restiamo impegnati nella sperimentazione di dupilumab per il trattamento di altre malattie croniche e infiammatorie della pelle.”
Studio registrativo
L’approvazione si basa sui dati di uno studio di Fase 3 che ha valutato dupilumab (200 mg o 300 mg in base al peso corporeo) somministrato ogni 4 settimane in associazione aTCS a bassa potenza o TCS soli (placebo) in 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica da moderata a severa. A 16 settimane, dupilumab ha migliorato la clearance cutanea, ridotto la gravità complessiva della malattia e il prurito rispetto al placebo, nell’intera popolazione arruolata nello studio.
In un sottogruppo di pazienti con dermatite atopica severa, i pazienti randomizzati a dupilumab (n=63) hanno sperimentato quanto segue rispetto al placebo (n=62) a 16 settimane:
• Il 46% dei pazienti ha ottenuto un miglioramento pari o superiore al 75% della gravità complessiva della malattia rispetto al 7% dei pazienti trattati con placebo, endpoint co-primario.
• Il 14% dei pazienti ha ottenuto una cute libera o quasi libera da lesioni rispetto al 2% trattato con placebo, endpoint co-primario.
• Una riduzione media del 55% della gravità complessiva della malattia rispetto al basale, rispetto al 10% con il placebo.
• Una riduzione media del 42% del prurito rispetto al basale, rispetto a un aumento dell’1% con il placebo.
Dupilumab ha anche migliorato la qualità del sonno, il dolore cutaneo e la qualità della vita correlata alla salute rispetto al placebo, considerando sia l’intera popolazione arruolata sia quella con patologia severa. I dati sull’efficacia a lungo termine hanno dimostrato che il beneficio clinico a 16 settimane si è mantenuto fino a 52 settimane.
Gli effetti collaterali più comuni nelle varie indicazioni includono reazioni al sito di iniezione, congiuntivite, congiuntivite allergica, artralgia, herpes orale ed eosinofilia. I risultati di sicurezza dello studio da 6 mesi a 5 anni sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni già approvate e rimborsate in Italia; nello studio specifico, gli eventi avversi più comunemente osservati (≥5%) con dupilumab rispetto al placebo includevano eosinofilia e congiuntivite. Il profilo di sicurezza a lungo termine fino a 52 settimane è risultato simile a quello osservato a 16 settimane e coerente con quanto osservato nei pazienti con dermatite atopica di età superiore.