Narcolessia: secondo nuovi studi l’uso di pitolisant si conferma sicuro ed efficace in bambini e adolescenti, dai 6 ai 17 anni di età
Il trattamento con pitolisant ha dimostrato un’efficacia significativa nel ridurre l’eccessiva sonnolenza diurna e la cataplessia nei bambini di età pari o superiore a 6 anni, secondo una ricerca presentata su “The Lancet Neurology”. In particolare, pitolisant – un dosaggio da 5 mg fino a 40 mg al giorno – ha migliorato i sintomi della narcolessia nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni. Il profilo di sicurezza è stato simile a quello osservato negli adulti, con eventi avversi generalmente lievi.
«La narcolessia è una rara malattia neurologica che inizia comunemente nell’infanzia e nell’adolescenza, con un picco di insorgenza all’età di circa 15 anni» scrivono gli autori, guidati da Yves Dauvilliers, professore di Neurologia e Fisiologia presso l’Università di Montpellier (Francia). «Questa patologia è attualmente trattata con consigli sullo stile di vita e trattamento farmacologico sintomatico volto ad alleviare i sintomi e migliorare il funzionamento quotidiano e il carico di malattia».
Pitolisant, agonista inverso selettivo del recettore H3 dell’istamina, ha dimostrato buona sicurezza ed efficacia negli adulti con narcolessia, spingendo i ricercatori a valutare i suoi effetti nei bambini e negli adolescenti
Il disegno dello studio
Dauvilliers e colleghi hanno condotto uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo su pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni con narcolessia, con o senza cataplessia, in 11 centri del sonno dislocati in Italia, Francia, Paesi Bassi, Russia, Finlandia.
Dei 115 individui sottoposti a screening per l’ammissibilità, 110 partecipanti (età media: 12,9 anni; 55% ragazzi; 82% con cataplessia) con un punteggio di almeno 15 sulla Pediatric Daytime Sleepiness Scale e che non avevano ricevuto psicostimolanti almeno 14 giorni prima dell’arruolamento sono stati assegnati su base 2: 1 a ricevere pitolisant o placebo
Dopo un periodo di screening di 4 settimane, incluso un periodo basale di 2 settimane, ai partecipanti è stato somministrato pitolisant o placebo per 8 settimane in dosi crescenti, fino a 40 mg al giorno per i pazienti che pesavano più di 40 kg. Tutti i pazienti hanno ricevuto placebo per un washout di 1 settimana.
L’esito primario era la variazione del punteggio totale della 11-item Ullanlinna Narcolepsy Scale (UNS) dal basale alla fine del periodo in doppio cieco, con una diminuzione che indicava riduzioni dell’eccessiva sonnolenza diurna e della cataplessia.
Risultati misurati mediante scala UNS a 11 item
Dalla coorte di trattamento iniziale, 107 partecipanti (pitolisant, n = 70; placebo, n = 37) hanno completato il periodo di 8 settimane, in doppio cieco. I ricercatori hanno riportato che la differenza aggiustata nel punteggio totale UNS dal basale alla fine del trattamento era -6,3 per quelli trattati con pitolisant e -2,6 per i destinatari del placebo (differenza media dei minimi quadrati = -3,7; IC 95% da -6,4 a -1).
Eventi avversi emergenti dal trattamento sono stati riportati nel 31% dei riceventi di pitolisant e nel 34% nel gruppo placebo, senza decessi, eventi avversi gravi o interruzioni del trattamento segnalati a seguito del trattamento. Gli eventi avversi più frequentemente riportati in entrambi i gruppi sono stati mal di testa e insonnia.
«Il profilo di sicurezza di pitolisant era coerente con quello osservato negli adulti e gli eventi avversi erano generalmente lievi, suggerendo un buon profilo beneficio-rischio» scrivono infine Dauvilliers e colleghi.
Fonte:
Dauvilliers Y, Lecendreux M, Lammers GJet al. Safety and efficacy of pitolisant in children aged 6 years or older with narcolepsy with or without cataplexy: a double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2023;22:303-11. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00036-4. leggi