L’AIFA ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)
L’agenzia Italiana del farmaco, l’AIFA, ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD).
Inebilizumab è il più recente farmaco approvato a livello europeo per il trattamento della NMOSD. Con un nuovo e unico meccanismo d’azione, inebilizumab è infatti un anticorpo monoclonale umanizzato afucosilato in grado di depauperare le cellule B legandosi all’antigene di superficie CD19, raggiungendo e provocando la deplezione specifica delle cellule primariamente coinvolte nel processo patogenetico. Inebilizumab é autorizzato dalla Commissione europea in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da NMOSD sieropositivi per le immunoglobuline G anti-aquaporina-4 (IgG AQP4), che riguardano il 60-75% dei pazienti con questa malattia.
I pazienti affetti da NMOSD spesso subiscono il verificarsi di attacchi ricorrenti, imprevedibili e irreversibili al sistema nervoso centrale. Si stima che il 90% delle persone con questa malattia continuino ad avere ricadute entro i cinque anni successivi all’attacco iniziale se questo non viene trattato. Un singolo attacco può causare una disabilità grave e irreversibile, portando ad un alto rischio di accumulo di disabilità nel breve termine. La NMOSD è generata da una risposta autoimmune sostenuta dai linfociti B che fisiologicamente sono deputati alla difesa dell’organismo. Nella NMOSD, invece, questi secernono AQP4-IgG, un auto-anticorpo che attacca gli astrociti (le principali cellule di supporto del sistema nervoso centrale), causandone la distruzione.
Nello studio clinico registrativo N-MOmentum (2014-000253-36), il più grande studio della NMOSD condotto ad oggi, inebilizumab ha dimostrato una riduzione significativa del rischio di un attacco della NMOSD con sole due iniezioni all’anno, a seguito delle iniziali dosi di carico. Inoltre, l’89% dei pazienti positivi all’AQP4-IgG sono rimasti liberi da ricadute durante i sei mesi successivi al trattamento, e più dell’83% dei pazienti sotto trattamento non hanno avuto attacchi per almeno quattro anni.
La NMOSD è spesso oggetto di diagnosi errata a causa della sua somiglianza con altre malattie, come la sclerosi multipla (SM). Infatti, il 41% dei pazienti con NMOSD dichiara di aver ricevuto una diagnosi iniziale di SM. Come affermano gli esperti, alcuni trattamenti per la SM potrebbero esacerbare la NMOSD, pertanto una diagnosi accurata è fondamentale.
“L’approvazione di inebilizumab in Italia posiziona potenzialmente il farmaco come prima scelta di trattamento in quanto é l’unico ad avere come target le cellule B che esprimono il CD19, le vere responsabili del danno astrocitario attraverso la produzione dell’auto-anticorpo patogenetico. L’azione di inebilizumab porta a una riduzione significativa del numero di tali cellule e del conseguente rischio di ricaduta di malattia”, commenta il professor Diego Centonze, Docente di Neurologia presso l’Università di Roma Tor Vergata. “La prevenzione degli attacchi è l’obiettivo primario nella gestione della malattia ed è fondamentale al fine di evitare un’invalidità permanente del paziente. I risultati ottenuti dallo studio N-MOmentum sono importanti perché hanno dimostrato che inebilizumab, oltre a prevenire il rischio di ricaduta, riduce il rischio di disabilità residua”.
“Rispondere ai bisogni delle persone con NMOSD significa rispondere ai diritti espressi nella Carta dei diritti scritta dalle persone con sclerosi multipla e con NMOSD e presentata alle Istituzioni nel 2022: il diritto alla salute è il primo”, dichiara il Prof. Mario Alberto Battaglia, Presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) e Vice-Presidente dell’Associazione Italiana Neuromielite Ottica (AINMO). “Sono patologie altamente invalidanti e oggi, a fronte di una diagnosi certa e precoce, diventa imperativo garantire il pieno accesso a una terapia mirata e personalizzata, anche grazie a questo nuovo farmaco, che blocchi l’evoluzione verso danni irreversibili e possa consentire una qualità di vita nel futuro delle persone con NMOSD e dei loro familiari e caregiver”.
“Siamo orgogliosi di poter offrire inebilizumab ai pazienti in Italia”, afferma Silvia Rossi, medical affairs director, Horizon Italy. “Questo risultato riflette il nostro impegno costante nel rispondere alle esigenze delle persone che vivono con malattie rare e autoimmuni, e continueremo a collaborare con le associazioni dei pazienti, la comunità scientifica e le istituzioni per far sì che inebilizumab possa raggiungere le persone affette da NMOSD in modo tempestivo ed equo”.
“La ricerca di Horizon produce innovazione che, come in questo caso e in futuro, sarà tale se realmente accessibile a tutti i pazienti. Garantiremo il nostro impegno in questa direzione al fianco delle istituzioni per far sì che anche in Italia la NMOSD venga riconosciuta ed attenzionata come malattia rara.” dichiara Nicola Mazzanti – Business Country Director, Horizon Italia
Il disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD)
La NMOSD è una rara e grave malattia autoimmune neuroinfiammatoria che attacca il nervo ottico, il midollo spinale, il cervello e il tronco encefalico. Perdita della vista, paralisi, perdita di sensibilità, disfunzione vescicale e intestinale e dolore sono alcuni dei sintomi frequentemente associati a questa patologia. La NMOSD è causata da una risposta autoimmune del sistema nervoso centrale, in cui le cellule di difesa dell’organismo (linfociti B) secernono AQP4-IgG, un auto-anticorpo che attacca gli astrociti (le principali cellule di supporto del sistema nervoso centrale) causandone la distruzione.
Secondariamente, si innesca una severa risposta infiammatoria con danno anche alle cellule che producono la mielina e ai neuroni stessi. Da un punto di vista clinico, questo danno si traduce in episodi di disabilità neurologica acuta e lesioni a specifiche strutture del sistema nervoso tra cui il nervo ottico, il midollo spinale e il cervello. Infatti, ogni attacco della NMOSD può causare una disabilità irreversibile e un accumulo di disabilità.
Le conseguenze della NMOSD vanno oltre l’impatto clinico e hanno un impatto fisico, funzionale e psicologico sulla qualità di vita dei pazienti.
A livello globale, la NMOSD colpisce all’incirca 0.5-4 persone su 100.000. Si stima che più di 10.000 persone vivono con questa patologia in Europa e che ci siano circa 370 nuovi diagnosticati ogni anno. La malattia è più frequente tra le donne tra i 30 e i 40 anni.