Malattia di Fabry: autorizzata in Unione Europa la terapia enzimatica sostitutiva di Chiesi prodotta da colture di cellule vegetali
Protalix BioTherapeutics e il partner Chiesi Farmaceutici hanno annunciato venerdì che la Commissione Europea ha autorizzato PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) per il trattamento di adulti con malattia di Fabry. La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) peghilata è un enzima α-Gal-A umano ricombinante espresso in colture di cellule vegetali, progettato per garantire una lunga emivita.
Dror Bashan, amministratore delegato di Protalix, ha definito la decisione una “pietra miliare significativa” per i pazienti. “Sulla base dei solidi risultati dei nostri programmi clinici, PRX-102 ha il potenziale per essere ampiamente utilizzato per molti anni a venire”, ha aggiunto. L’organo consultivo per i farmaci dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per la presentazione del farmaco già a febbraio.
L’approvazione dell’UE si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico che ha coinvolto più di 140 pazienti con un periodo di trattamento fino a 7,5 anni. PRX-102 è stato studiato sia in pazienti naïve alla ERT che in pazienti con esperienza di ERT, compreso lo studio di Fase III BALANCE, in cui ha raggiunto l’endpoint primario di non inferiorità rispetto a Fabrazyme (agalsidasi beta) di Sanofi nel controllo della malattia renale in base al declino della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).
PRX-102 non è attualmente approvato negli Stati Uniti, dove nel 2021 la Fda ha emesso una lettera di risposta completa per il prodotto. Le aziende hanno ripresentato la domanda alla fine dello scorso anno con una “serie completa di dati clinici e di produzione”, compresi i dati di tutti e tre gli studi di Fase III – BALANCE, BRIDGE e BRIGHT – e i dati di sicurezza raccolti dagli studi di estensione di Fase III del PRX-102.
Informazioni su PRX-102
PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) è una nuova terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata sviluppata per il trattamento delle esigenze mediche non soddisfatte dei pazienti affetti da malattia di Fabry, come il progressivo peggioramento della funzione renale. PRX-102 è una versione stabilizzata espressa in coltura cellulare vegetale e chimicamente modificata dell’enzima α-galattosidasi-A ricombinante. Le sub-unità proteiche sono legate in modo covalente tramite cross-linking chimico usando frazioni di PEG brevi, dando luogo a una molecola con parametri farmacocinetici unici. Negli studi clinici è stato osservato che PRX-102 ha un’emivita circolatoria di circa 80 ore.
Il mercato competitivo
Uno studio testa a testa che ha contrapposto il PRX-102 ad agalsidasi beta (Fabrazyme) di Sanofi ha dimostrato un’efficacia non inferiore nel controllo della malattia renale che accompagna il disturbo.
Approvato 20 anni fa, Fabrazyme è da tempo il farmaco dominante nel settore della malattia di Fabry.
Amicus Therapeutics di Philadelphia, nel 2018ha ottenuto l’approvazione della FDA per Galafold il suo farmaco per la malattia di Fabry. Il trattamento ha il vantaggio di essere disponibile in compresse rispetto al Fabrazyme, che, come il PRX-102, viene somministrato per via endovenosa.
Chiesi e Protalix sono ancora in attesa di un’autorizzazione negli Stati Uniti dopo aver ottenuto la designazione fast-track nel 2018 e aver presentato la domanda di approvazione due anni dopo. I ritardi nelle ispezioni, causati dalla pandemia, hanno contribuito al rifiuto della Fda nell’aprile del 2021.