Il Chmp dell’EMA ha raccomandato di non approvare il farmaco AMX0035 di Amylyx Pharmaceuticals per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
L’Agenzia Europea per i Medicinali ha confermato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) ha raccomandato di non approvare il farmaco AMX0035 di Amylyx Pharmaceuticals per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La decisione mette l’Ema in contrasto con le autorità di regolamentazione dell’altra sponda dell’Atlantico, dove sia Fda che Health Canada hanno autorizzato il farmaco lo scorso anno.
“Non siamo d’accordo con il parere del Chmp e chiederemo una procedura formale di riesame”, ha dichiarato Tammy Sarnelli, responsabile globale degli affari regolatori e della conformità clinica di Amylyx. Il processo di riesame richiede circa quattro mesi e prevede la nomina un “relatore” e un “correlatore” diversi rispetto alla valutazione iniziale. Al termine del riesame, che può durare fino a 60 giorni attivi, il Chmp adotterà un parere finale.
Il farmaco è stato approvato l’anno scorso sia negli Stati Uniti che in Canada, dove è venduto rispettivamente con i marchi Relyvrio e Albrioza. Amylyx ha cercato di ottenere l’autorizzazione anche in Europa e ha presentato una domanda di commercializzazione all’inizio del 2022.
Il mese scorso, l’azienda aveva dichiarato di essere stata informata che il Comitato per i medicinali per uso umano – che fa parte dell’Agenzia europea per i medicinali, un ente normativo equivalente alla Fda – stava “tendendo verso un parere negativo”. In una riunione tenutasi all’inizio di questa settimana, il comitato ha formalmente raccomandato che il farmaco non venga autorizzato dalla Commissione Europea.
La richiesta di approvazione si è basata sui dati dello studio di Fase II CENTAUR, condotto su 137 pazienti, in cui AMX0035 – una combinazione orale a dose fissa di fenilbutirrato di sodio e ursodesossicoltaurina – ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo nella funzionalità, nonché un beneficio osservato sulla sopravvivenza globale in un’analisi post hoc a più lungo termine.
Tuttavia, il Chmp ha espresso preoccupazione per il fatto che secondo il parere degli esperti europei lo studio CENTAUR non ha dimostrato in modo convincente che AMX0035 sia efficace nel rallentare il peggioramento della malattia, e ha anche messo in dubbio l’affidabilità dei dati sulla sopravvivenza, dato il modo in cui sono stati raccolti e analizzati. Il mese scorso, la commissione aveva comunicato ad Amylyx di essere “orientata verso un parere negativo” sulla domanda.
“Siamo fiduciosi nella solidità dei dati dello studio CENTAUR, che riteniamo soddisfino i criteri per l’approvazione condizionata”, ha dichiarato venerdì Sarnelli, aggiungendo che i risultati “sono stati anche alla base dell’approvazione completa ricevuta dalla [FDA] e dell’approvazione con condizioni da parte di Health Canada”. Amylyx sta attualmente conducendo lo studio di conferma di Fase III PHOENIX, i cui risultati sono attesi per la metà del 2024.
Attualmente esistono poche opzioni di trattamento per la SLA, una malattia che distrugge i nervi e che erode la capacità di una persona di svolgere funzioni essenziali come camminare, parlare, mangiare e respirare. In genere, la malattia è fatale entro due-cinque anni dall’inizio dei sintomi.
Il farmaco di Amylyx è uno dei pochi ad aver dato risultati positivi nei test clinici. Tuttavia, l’entità dell’effetto è stata relativamente modesta e si discute ancora sulla sua reale utilità. Tuttavia, per molti pazienti e assistenti, il farmaco è diventato una rara fonte di speranza.
Negli Stati Uniti, dove vivono circa 30mila pazienti affetti da SLA e altrettanti uin Europa.
Graig Suvannavejh, analista della società di investimenti Mizuho Securities, ritiene che il farmaco di Amylyx abbia ancora una possibilità di essere approvato in Europa. In una nota inviata ai clienti alla fine del mese scorso, ha scritto che il suo team ha condotto una “revisione esaustiva” dei casi in cui il Chmp adotta un parere negativo su un farmaco, per poi richiedere un riesame da parte dell’ideatore del farmaco. Su 36 casi, il comitato ha ribaltato la sua conclusione in nove casi, che hanno poi portato all’approvazione.
Suvannavejh e il suo team hanno identificato due punti in comune tra le revisioni: i farmaci erano destinati a malattie che necessitavano di maggiori opzioni terapeutiche e i loro potenziali benefici superavano i possibili rischi per la sicurezza. L’analista ritiene che il farmaco di Amylyx rientri in questa descrizione e ipotizza una probabilità dell’80% che le autorità di regolamentazione europee gli diano il via libera.