Nuovi dati e aggiornamenti nel mieloma multiplo, nei tumori maligni a cellule B, nel carcinoma polmonare e della vescica in tutto il portafoglio Janssen
Nove farmaci resi disponibili a livello globale in dieci anni, di cui 8 capostipiti della loro classe: abiraterone acetato, il primo inibitore del CYP17 nel tumore alla prostata; amivantamab, il primo anticorpo bispecifico interamente umano per il trattamento del tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) con inserzione nell’esone 20 dell’EGFR; apalutamide, il primo inibitore del recettore degli androgeni nel carcinoma prostatico non metastatico resistente alla castrazione; daratumumab, il primo anticorpo diretto contro l’antigene CD38 nel mieloma multiplo; daratumumab co-formulato con ialuronidasi umana ricombinante PH20, il primo anticorpo anti-CD38 autorizzato per essere somministrato per via sottocutanea; erdafitinib, il primo inibitore dei pan-FGFR (recettori del fattore di crescita dei fibroblasti) nel tumore alla vescica; ibrutinib, il primo inibitore della tirosin-chinasi (BTK) per il trattamento di leucemia linfocitica cronica, linfoma mantellare e macroglobulinemia di Waldenström; teclistamab, il primo anticorpo bispecifico anti-BCMA per il trattamento del mieloma multiplo; ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T) in grado di riconoscere il target BCMA (B cell maturation antigen) nel mieloma multiplo.
Solo considerando l’Italia, nei primi mesi di quest’anno, sono arrivate due nuove molecole – amivantamab e teclistamab (quest’ultima in fascia Cnn) – e due nuove indicazioni terapeutiche di daratumumab, disponibile ora per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere e, in combinazione con pomalidomide e desametasone, per il mieloma multiplo. Questa, in estrema sintesi, è Janssen Oncology, divisione specializzata dell’azienda farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson.
«Da oltre trent’anni Janssen Oncology contribuisce a rispondere ai bisogni di cura ancora insoddisfatti dei pazienti oncologici e al miglioramento della loro aspettativa e qualità di vita. Questo grazie al nostro desiderio di concretizzare la missione di Janssen: lavorare per un futuro in cui le malattie siano un ricordo del passato», dichiara Alessandra Baldini, Direttore medico di Janssen Italia. «La nostra pipeline continua a crescere e ad arricchirsi di terapie sempre più avanzate e sempre più personalizzate, e questo è reso possibile dal nostro costante impegno nella ricerca e sviluppo di farmaci innovativi», aggiunge.
Il ruolo chiave della R&S per Janssen è testimoniato anche dai dati. Nel 2022, infatti, gli investimenti complessivi a livello mondiale sono stati pari a 10 miliardi di euro, cifra che rappresenta ben il 22 per cento del fatturato di Janssen. Anche l’Italia è protagonista nella ricerca scientifica dell’azienda, con 97 studi clinici oggi attivi nel nostro Paese.
«Janssen è un’azienda che possiede una forte tradizione in ematologia. Abbiamo lavorato tanto e a lungo per trovare soluzioni terapeutiche efficaci per i pazienti con tumori del sangue. Partendo dal primo inibitore del proteasoma, bortezomib, approvato dall’EMA ormai due decadi fa, passando da daratumumab, disponibile anche in formulazione sottocutanea per una somministrazione più rapida, fino ad arrivare alle terapie avanzate in via di sviluppo, ci stiamo impegnando a cambiare la storia del mieloma multiplo grazie a una pipeline di quattro farmaci che ci permettono di rispondere alle necessità cliniche di diversi profili di paziente», spiega Baldini.
Novità in ematologia
Sono in via di sviluppo due anticorpi bispecifici, a somministrazione sottocutanea e pronti all’uso, in grado di riconoscere e legare da un lato i recettori espressi sulle cellule tumorali e dall’altro il recettore CD3 sui linfociti T provocandone l’attivazione e la conseguente citotossicità sulle cellule tumorali bersaglio. Il primo, recentemente reso disponibile in Italia a prezzo non negoziato (in fascia Cnn), è teclistamab, diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), mentre il secondo è talquetamab, diretto verso l’antigene GPRC5D (G-protein coupled receptor family C group 5 member D), presto in arrivo in Europa. Inoltre, nell’ambito delle terapie avanzate, c’è la terapia a base di CAR-T cilta-cel, oggi approvata in Europa per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario a partire dalla quarta linea terapeutica, per la quale recentemente è stata richiesta all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) l’autorizzazione per il suo utilizzo a partire dalla seconda linea di trattamento sulla base dei promettenti risultati dello studio CARTITUDE-4, presentati di recente agli ultimi Congressi dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e della European Hematology Society (EHA).
«Il nostro impegno in questa area non si esaurisce solo nel mieloma. Grazie a ibrutinib, primo inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) lanciato sul mercato, inizialmente per la leucemia linfatica cronica e per il linfoma mantellare e successivamente per la macroglobulinemia di Waldenström, abbiamo contribuito a cambiare il trattamento di queste malattie. Ad esempio, abbiamo portato ad un significativo cambio di paradigma nel trattamento dei pazienti di nuova diagnosi affetti da leucemia linfatica cronica, sostituendo con ibrutinib le terapie finora considerate standard nel paziente giovane, ovvero regimi di chemioterapia come FCR (fludarabina, ciclofosfamide e rituximab)», precisa Baldini.
Nel corso del Congresso ASCO, sono stati presentati i risultati di studi anche nell’ambito dei tumori solidi, quali polmone, prostata e vescica.
«Il nostro impegno nell’ambito dei tumori solidi oggi è fortemente dettato dalla medicina di precisione, un approccio chiave per Janssen che si sta estendendo sempre di più in diverse aree terapeutiche, in quanto rappresenta uno strumento molto importante per rispondere al meglio ai bisogni clinici dei pazienti, perché disegnato “su misura” sulle loro necessità e caratteristiche. La medicina di precisione va considerata all’interno del patient journey a partire dalla corretta diagnosi, attraverso il ricorso a test molecolari ad hoc che permettano di identificare le specifiche mutazioni tumorali e scegliere così il più corretto ed efficace percorso di cura, con un conseguente risparmio di risorse da parte del nostro Sistema sanitario nazionale», continua Baldini.
In questo ambito, sono in via di sviluppo: amivantamab, anticorpo bispecifico che ha ottenuto di recente la rimborsabilità per il trattamento del tumore al polmone non a piccole cellule con inserzioni nell’esone 20 dell’EGFR, dopo il fallimento della chemioterapia a base di platino, con il quale Janssen è entrata in questa area terapeutica; niraparib più abiraterone che ha ricevuto da poco l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione europea per il trattamento del carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione positivo alle mutazioni BRCA1/2; erdafitinib, prima target therapy per il tumore della vescica, approvata con procedura accelerata dall’Agenzia del farmaco americana, FDA.
«In Johnson & Johnson lavoriamo con l’obiettivo ambizioso di rendere il cancro una condizione sempre più gestibile, e in futuro curabile. Come Gruppo promuoviamo un approccio a 360 gradi in ambito oncologico, affiancando i pazienti sin dalle prime fasi della malattia fino al post trattamento. Ci occupiamo infatti di prevenzione, con numerose attività di informazione e sensibilizzazione, di trattamento farmacologico attraverso Janssen Oncology e di approccio chirurgico con l’ausilio delle tecnologie di ultima generazione attraverso Johnson & Johnson MedTech. Inoltre, non dimentichiamo il supporto ad associazioni no profit che si occupano di pazienti e caregiver anche tramite la Fondazione Johnson & Johnson»», conclude Baldini.