Apellis Pharmaceuticals ha dichiarato che uno studio di Fase II sul pegcetacoplan sistemico per il trattamento della SLA non ha raggiunto l’endpoint primario
Apellis Pharmaceuticals ha dichiarato che uno studio di Fase II sul pegcetacoplan sistemico per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) non ha raggiunto l’endpoint primario. L’azienda, che ha una partnership con la svedese Orphan Biovitrum (Sobi) per lo sviluppo della formulazione sistemica della terapia mirata C3, ha osservato che lo studio non ha nemmeno raggiunto gli end point secondari.
Lo studio MERIDIAN ha randomizzato circa 250 adulti con SLA sporadica a ricevere pegcetacoplan o placebo, continuando a seguire il trattamento standard esistente per la SLA. L’endpoint primario dello studio è il punteggio di grado CAFS (Combined Assessment of Function and Survival) alla settimana 52, mentre gli obiettivi secondari chiave includono misure di funzionalità generale, sopravvivenza, funzione polmonare e forza muscolare.
Apellis ha dichiarato che, a causa della mancanza di efficacia, le aziende interromperanno lo sviluppo di pegcetacoplan sistemico per la SLA. All’inizio di questo mese, Apellis ha indicato, accanto ai risultati finanziari del primo trimestre, che la parte in aperto di MERIDIAN era stata interrotta su consiglio del comitato indipendente di monitoraggio dei dati dello studio. In quell’occasione, la casa farmaceutica ha precisato che la decisione era stata presa dopo che il comitato aveva concluso che i dati disponibili non supportavano la continuazione del trattamento, ma non era dovuta a problemi di sicurezza.
“Siamo delusi dal risultato”, ha commentato Jeffrey Eisele, Chief Development Officer di Apellis, aggiungendo: “La nostra speranza è che i dati… continuino a sostenere la ricerca e lo sviluppo futuri nella SLA”. Il pegcetacoplan sistemico è anche oggetto dello studio di Fase III VALIANT per la glomerulonefrite membranoproliferativa immunocomplessa e la glomerulopatia C3, nonché dello studio CASCADE, in fase avanzata, sulla malattia dell’agglutinina fredda.
Il pegcetacoplan è attualmente approvato negli Stati Uniti, in Canada e in Australia con il nome di Empaveli per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, mentre è commercializzato nell’UE e nel Regno Unito per la stessa indicazione con il marchio Aspaveli. Apellis detiene i diritti esclusivi del pegcetacoplan oftalmologico, recentemente approvato negli Stati Uniti con il nome Syfovre per l’atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all’età.