Malattie cardiache: Verve Therapeutics, società specializzata nell’editing genico, ha annunciato una partnership di ricerca quinquennale con Eli Lilly
Verve Therapeutics, società specializzata nell’editing genico, ha annunciato una partnership di ricerca quinquennale con Eli Lilly finalizzata alla ricerca per trattamenti una tantum per le malattie cardiache,
Lilly pagherà a Verve, azienda di biotecnologie che si è quotata in borsa nel 2021, 60 milioni di dollari in contanti e azioni per lavorare insieme su un farmaco che mira a un fattore di rischio cardiovascolare noto come lipoproteina(a), o Lp(a). Verve sarà responsabile dell’avanzamento della terapia e della sua sperimentazione clinica iniziale sull’uomo, dopodiché subentrerà Lilly.
“La loro attrazione per noi e la nostra attrazione per loro è l’interesse condiviso per la Lp(a)”, ha dichiarato Sek Kathiresan, CEO di Verve, che ha descritto la particella proteica prodotta dal fegato come un terzo “pilastro” del rischio di intasamento delle arterie, insieme al colesterolo LDL e ai trigliceridi.
La lipoproteina (a), spesso abbreviata in Lp(a), è uno dei sottotipi di lipoproteina responsabile del trasporto del colesterolo nel sistema circolatorio, ovvero nel sangue.
Nello specifico, si tratta di una lipoproteina a bassa intensità (colesterolo LDL), comunemente definita come colesterolo cattivo, ed è associata all’apolipoproteina (a). Quando i livelli di Lp(a) mostrano di avere un valore elevato, ci troviamo di fronte a uno tra i fattori di rischio cardiovascolare.
Studi precedenti hanno collegato livelli elevati di Lp(a) con un rischio maggiore di malattie cardiache, ictus e coaguli di sangue. Tuttavia, a differenza del colesterolo LDL o dei trigliceridi, non esistono trattamenti per ridurre in modo specifico i livelli di Lp(a), che sono in gran parte determinati dalla genetica della persona.
La situazione potrebbe cambiare nel prossimo futuro: Novartis e Amgen stanno studiando iniezioni di Lp(a) in ampi studi clinici per dimostrare che i farmaci possono ridurre il rischio cardiaco. I risultati sono attesi rispettivamente nel 2025 e nel 2026. Anche Lilly sta testando un tipo di farmaco simile, ottenuto in licenza da Dicerna Pharmaceuticals e ora in fase 2 di sperimentazione.
Verve sta adottando un approccio diverso, mirando a ridurre la Lp(a) modificando i geni. Il suo biglietto da visita è una forma precisa di modifica del DNA nota come editing delle basi, tecnologia che ha ottenuto in licenza da Beam Therapeutics. Tuttavia, per il programma di ricerca sulla Lp(a), Verve prevede di utilizzare un editor personalizzato sviluppato internamente, ha dichiarato Kathiresan.
Piuttosto che iniezioni regolari per tenere sotto controllo i livelli di Lp(a), Verve prevede un trattamento una tantum che potrebbe portare a un abbassamento permanente, in modo simile a come farmaci più avanzati che sta sviluppando potrebbero tenere sotto controllo il colesterolo LDL per molti anni.
Secondo Kathiresan, Lilly era interessata ai piani di Verve per l’applicazione dell’editing genico a malattie ampiamente diffuse come quelle cardiache e ha contattato l’azienda circa un anno fa.
“Li consideriamo un ottimo partner a lungo termine”, ha aggiunto, “non solo per la loro esperienza nelle malattie cardiovascolari, ma anche nella commercializzazione di farmaci per grandi indicazioni”.
L’accordo rappresenta un’ulteriore conferma per Verve, che Kathiresan ha co-fondato dopo una carriera da cardiologo e genetista.
Con il progetto Lp(a) ancora in fase di ricerca, Verve e Lilly hanno ancora una lunga strada da percorrere. Ma potrebbero finire per competere con Novartis e Amgen, che hanno entrambe attività di fase 3 contro questo bersaglio.
Novartis sembra essere in testa, con lo studio Horizon del suo concorrente di origine Ionis, il pelacarsen, previsto per il 2025. Lo studio Ocean(a) di Amgen su olpasiran, concesso in licenza da Arrowhead, ha una data di completamento primaria nel 2026. Tra gli altri, Silence Therapeutics e Crispr Therapeutics; quest’ultima potrebbe rivaleggiare con Lilly e Verve nella classifica dei farmaci “una volta e basta”.