Intercept interromperà tutti gli investimenti nella steatoepatite non alcolica (NASH) dopo che la FDA ha respinto la sua richiesta di approvazione dell’acido obeticolico
Intercept Pharmaceuticals interromperà tutti gli investimenti nella steatoepatite non alcolica (NASH) dopo che la FDA ha respinto la sua richiesta di approvazione dell’acido obeticolico. La decisione dell’agenzia era attesa dopo che un panel consultivo aveva recentemente votato 15 a 1 contro l’autorizzazione dell’agonista FXR per questa indicazione.
Secondo l’azienda, nella sua lettera di risposta completa – che fa seguito a un rifiuto analogo nel 2020 – la Fda ha indicato che una ripresentazione dell’acido obeticolico per il trattamento della fibrosi pre-cirrotica dovuta alla NASH richiederebbe, come minimo, il completamento con successo della fase di esito a lungo termine dello studio di Fase III REGENERATE.
In seguito al voto del gruppo di esperti della FDA, gli analisti hanno affermato che, in caso di bocciatura definitiva da parte dell’agenzia per la NASH, Intercept probabilmente chiuderà il programma in questa indicazione, dato che i dati sugli esiti di REGENERATE sono lontani 2 anni. Una dose di 10 mg di acido obeticolico è attualmente approvata negli Stati Uniti con il marchio Ocaliva come trattamento una volta al giorno per la colangite biliare primaria (PBC), e gli analisti suggeriscono che l’azienda si concentrerà su questa opportunità in futuro.
Concentrarsi sulla PBC e sulla combinazione Ocaliva
“È chiaro che questo non è il risultato per cui abbiamo lavorato”, ha commentato l’amministratore delegato Jerry Durso, aggiungendo: “Stiamo intraprendendo azioni decisive che crediamo miglioreranno la nostra capacità di guidare la crescita a lungo termine e di mantenere la leadership nel settore della PBC… e di raggiungere la redditività a partire dal 2024”.
Intercept prevede vendite di Ocaliva in PBC comprese tra 310 e 340 milioni di dollari quest’anno, in aumento rispetto ai 285,7 milioni di dollari del 2022.
L’azienda intende dare priorità allo sviluppo della combinazione a dose fissa di Ocaliva e dell’agonista pan-PPAR bezafibrato, che è in fase di valutazione in uno studio di Fase II per la PBC. I dati provvisori presentati di recente al congresso dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL) hanno dimostrato che il 58% dei pazienti a cui è stato somministrato il regime ha raggiunto la remissione biochimica a 12 settimane, rispetto al 7% del solo bezafibrato e al 31% del solo Ocaliva.
Pipeline in area gastro
La pipeline di Intercept comprende anche l’agonista FXR di nuova generazione INT-787 per l’epatite grave associata all’alcol, con lo studio di Fase IIa FRESH attualmente in corso.
Il recettore X farnesoide (FXR) è un fattore di trascrizione attivato da un ligando coinvolto nel controllo della sintesi degli acidi biliari (BA) e della circolazione enteroepatica. L’FXR può influenzare l’omeostasi del glucosio e dei lipidi. L’attivazione del FXR epatico da parte dell’acido obeticolico è attualmente utilizzata per trattare la colangite biliare primaria.
Nell’ambito del suo riorientamento, l’azienda ha dichiarato venerdì che ridurrà la sua forza lavoro di circa un terzo, chiudendo REGENERATE e riducendo tutte le altre spese relative alla NASH nell’ambito delle funzioni di R&S, commerciale, affari medici e amministrazione. L’obiettivo della casa farmaceutica è di ridurre le spese operative di circa 140 milioni di dollari.