Anemia da malattia renale cronica di pazienti in dialisi: il Chmp dell’Agenzia europea dei medicinali dà il via libera a daprodustat
Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di daprodustat per il trattamento dell’anemia sintomatica negli adulti con malattia renale cronica in dialisi. Sviluppato da Glaxosmithkline sarà messo in commercio con il marchio Jesduvroq. Già approvato dall’Fda dall’inizio del 2023, il farmaco sarà disponibile in compresse rivestite con film.
Il principio attivo del farmaco è daprodustat, un antianemico somministrato per via orale. Il daprodustat inibisce il fattore inducibile dell’ipossia (HIF)-prolilidrossilasi, stimolando così la produzione di eritropoietina. Ciò aumenta la mobilitazione del ferro e la produzione di emoglobina e globuli rossi. Il fattore di trascrizione alfa inducibile da ipossia (HIF-alfa) è l’interruttore centrale che permette alle cellule di rispondere alla carenza di ossigeno. E’ una proteina di circa 800 amminoacidi con parti che svolgono diverse funzioni.
Una volta approvato, l’indicazione completa sarà:”Jesduvroq è indicato per il trattamento dell’anemia sintomatica associata alla malattia renale cronica (CKD) negli adulti in dialisi cronica di mantenimento. Jesduvroq deve essere prescritto da medici esperti nel trattamento dell’anemia. Il farmaco non sarà approvato per i pazienti con anemia dovuta a malattia renale cronica non in dialisi, perché la sua sicurezza non è stata stabilita in questa popolazione.
Il vantaggio del farmaco è la sua capacità di correggere i livelli di emoglobina nei pazienti dialisi-dipendenti, con effetti paragonabili a quelli degli agenti stimolanti l’eritropoiesi. Gli effetti collaterali più comuni sono ipertensione, eventi tromboembolici e diarrea.
Daprodustat aumenta i livelli di eritropoietina. L’efficacia del farmaco è stata stabilita in uno studio randomizzato su 2.964 adulti in dialisi. In questo studio, gli adulti hanno ricevuto daprodustat per via orale o l’eritropoietina umana ricombinante iniettata (un trattamento standard per i pazienti con anemia dovuta a malattia renale cronica). Daprodustat ha innalzato e mantenuto l’emoglobina (la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno ed è una misura comune dell’anemia) entro l’intervallo target di 10-11 grammi/decilitro, simile a quello dell’eritropoietina umana ricombinante.
Gli effetti collaterali più comuni del farmaco comprendono ipertensione, eventi vascolari trombotici, dolore addominale, vertigini e reazioni allergiche.