Deficit di Gh in età pediatrica: l’Fda ha approvato somatrogon, un analogo dell’ormone della crescita umano ad azione prolungata una volta alla settimana
L’Fda ha approvato somatrogon, un analogo dell’ormone della crescita umano ad azione prolungata una volta alla settimana, indicato per il trattamento di pazienti pediatrici a partire dai tre anni di età che presentano un’insufficienza di crescita dovuta a un’inadeguata secrezione di ormone della crescita endogeno. Sviluppato da Pfizer il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Ngenla.
In Italia il farmaco è già rimborsato dal 29 marzo, con lo stesso marchio. Da oltre 35 anni il trattamento sostitutivo de deficit di GH in età pediatrica costituisce lo standard di cura e dopo anni di ricerca, somatrogon, con somministrazione settimanale, apre una nuova era nel trattamento del deficit di ormone della crescita.
Il deficit di ormone della crescita (GHD) è una malattia rara caratterizzata dall’inadeguata secrezione dell’ormone della crescita somatropina dall’ipofisi, e colpisce un bambino su circa 4.000-10.000.
In assenza di trattamento, i bambini presentano un’attenuazione persistente della crescita, una statura molto bassa in età in età adulta, e la pubertà può essere ritardata. I bambini che vivono con la GHD possono anche incontrare difficoltà in relazione alla loro salute fisica e al loro benessere mentale.
L’approvazione dell’FDA è supportata dai risultati di uno studio di Fase 3 multicentrico, randomizzato, in aperto e con controllo attivo che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Ngenla somministrato una volta a settimana rispetto alla somatropina una volta al giorno. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario di non inferiorità di Ngenla rispetto alla somatropina, misurata in base alla velocità di crescita annuale a 12 mesi. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato nello studio e ha presentato un profilo di sicurezza paragonabile a quello della somatropina.
“L’approvazione di Ngenla sarà importante per i bambini con deficit di ormone della crescita negli Stati Uniti. Ha il potenziale per ridurre il peso del trattamento che può derivare dalle iniezioni giornaliere di ormone della crescita”, ha dichiarato Joel Steelman, medico, endocrinologo pediatrico del Cook Children’s Health Care System. “Come nuova opzione ad azione prolungata che ha la capacità di ridurre la frequenza del trattamento da giornaliero a settimanale, Ngenla potrebbe diventare un’importante opzione terapeutica un’importante opzione terapeutica in grado di migliorare l’aderenza dei bambini in cura per il deficit dell’ormone della crescita”.