Arrivano nuove conferme per efgartigimod alfa/ialuronidasi-qvfc in adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
Argenx ha annunciato lunedì che lo studio di Fase III ADHERE su efgartigimod alfa/ialuronidasi-qvfc in adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) ha raggiunto l’endpoint primario, facendo salire le azioni dell’azienda fino al 27%.
Il Chief Medical Officer Luc Truyen ha dichiarato che i risultati suggeriscono che il frammento anticorpale IgG1 umano “può migliorare e stabilizzare in modo significativo i sintomi della malattia con un profilo di sicurezza favorevole e una via di somministrazione semplice”.
Lo studio ha arruolato 322 adulti con CIDP che erano naïve al trattamento o in trattamento con immunoglobuline o corticosteroidi. Tutti i soggetti hanno ricevuto efgartigimod sottocute nella parte iniziale dello studio in aperto, mentre quelli che hanno dimostrato evidenza di miglioramento clinico (ECI) sono stati randomizzati nella seconda parte dello studio al braccio placebo o a continuare il trattamento con la terapia di Argenx per un massimo di 48 settimane.
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy, CIDP) è un disturbo immuno-mediato dei nervi periferici che colpisce da 1,0 a 8,9 persone su 100.000. Questa sindrome è caratterizzata a livello clinico da deficit sensoriali e motori e a livello elettrofisiologico da demielinizzazione dei nervi periferici. A differenza di numerose altre neuropatie, la CIDP è trattabile.
Rischio di ricaduta ridotto del 61%
I risultati preliminari hanno mostrato che, per quanto riguarda l’endpoint primario dello studio, efgartigimod sottocute ha dimostrato un rischio di ricaduta significativamente inferiore, riducendolo del 61% rispetto al placebo. Inoltre, i pazienti in terapia con il farmaco hanno registrato un tasso di ricaduta inferiore rispetto al placebo alla settimana 24, rispettivamente del 26% e del 54%, e alla settimana 48, rispettivamente del 34% e del 60%. L’azienda ha aggiunto che il beneficio clinico è stato osservato in tutte le scale di efficacia e in tutti i sottogruppi di pazienti, indipendentemente dalla terapia precedente.
Argenx ha aggiunto che nella prima parte dello studio, il 67% dei pazienti ha dimostrato un’ECI, basata sul punteggio di disabilità dell’Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT), sull’Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) o sulla forza di presa, il che, secondo l’azienda, indica che gli autoanticorpi IgG svolgono un ruolo significativo nella biologia di base della CIDP.
L’azienda ha osservato che i pazienti hanno registrato un miglioramento medio clinicamente significativo di 7,7 punti sulla I-RODS e di 12,3kPa sulla forza di presa nella prima fase dello studio, che si è mantenuto nei pazienti trattati con efgartigimod sottocute nella seconda parte della sperimentazione, mentre è andato perso in quelli che hanno assunto il placebo.
Secondo argenx, efgartigimod sottocute è stato ben tollerato nel corso della sperimentazione: l’evento avverso più frequente correlato al trattamento è stato la reazione al sito di iniezione, che si è verificata con percentuali del 20% nella prima fase dello studio e del 10% nella parte successiva. L’azienda ha dichiarato che i dati dettagliati di ADHERE saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico.
Un’acquisizione in arrivo?
Già prima dei risultati diverse fonti hanno suggerito che vari acquirenti stavano valutando Argenx, tra cui AbbVie, AstraZeneca, Eli Lilly, Merck & Co, Novartis e Roche. All’epoca, Joel Beatty, analista di Baird, aveva indicato che i dati positivi dello studio ADHERE “renderebbero molto più facile per le grandi aziende farmaceutiche o biotecnologiche pagare un prezzo relativamente alto”.
Vyvgart Hytrulo è una combinazione sottocutanea di efgartigimod alfa e di ialuronidasi umana ricombinante PH20 che utilizza la tecnologia di rilascio dei farmaci ENHANZE di Halozyme Therapeutics. La terapia è stata recentemente approvata negli Stati Uniti per la miastenia grave generalizzata negli adulti positivi agli anticorpi anti-AChR, mentre una versione endovenosa del frammento anticorpale IgG1 umano è commercializzata dal 2021 con il marchio Vyvgart.