Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato di aver concluso un accordo strategico con Roche per lo sviluppo e la commercializzazione della terapia zilebesiran
Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato di aver concluso un accordo strategico con Roche per lo sviluppo e la commercializzazione di zilebesiran, una terapia RNAi sperimentale di Alnylam per il trattamento dell’ipertensione, attualmente in fase 2 di sviluppo.
In base ai termini dell’accordo, Alnylam riceverà un pagamento anticipato in contanti di 310 milioni di dollari e potrà ricevere ulteriori sostanziosi pagamenti a breve termine, tra cui milestone di sviluppo nei prossimi anni, nonché milestone regolatorie e di vendita, per un valore potenziale dell’accordo fino a 2,8 miliardi di dollari. Inoltre, Alnylam ha diritto a una quota di profitto uguale negli Stati Uniti, dove Alnylam e Roche commercializzeranno congiuntamente lo zilebesiran.
Roche ha ottenuto il diritto esclusivo di commercializzare zilebesiran al di fuori degli Stati Uniti in cambio di royalties a due cifre sulle vendite nette di zilebesiran al di fuori degli Stati Uniti. Alnylam ritiene che questa partnership consentirà alle aziende di perseguire un piano di sviluppo e un approccio di commercializzazione congiunti che hanno il potenziale di sbloccare il pieno valore di zilebesiran.
Inoltre, Alnylam condurrà un piano di sviluppo clinico congiunto per la prima indicazione con la partecipazione di Roche, che comprende uno studio sugli esiti cardiovascolari prima della presentazione di zilebesiran per l’approvazione regolatoria, con tutti i costi di sviluppo suddivisi al 40% da Alnylam e al 60% da Roche. In futuro, Roche potrebbe guidare lo sviluppo di altre indicazioni.
“Siamo entusiasti di annunciare questa collaborazione, che unisce la comprovata esperienza di Alnylam nel campo delle terapie RNAi con la portata commerciale globale di Roche, il suo impegno per l’innovazione e il desiderio di trasformare il panorama dei pazienti affetti da gravi malattie cardiovascolari”.
“Siamo entusiasti di annunciare questa collaborazione, che combina la comprovata esperienza di Alnylam nel campo delle terapie RNAi con la portata commerciale globale, l’impegno nell’innovazione e il desiderio di Roche di trasformare il panorama dei pazienti affetti da gravi malattie cardiovascolari”, ha dichiarato Yvonne Greenstreet Chief Executive Officer di Alnylam. “Grazie a questa collaborazione, ora possiamo sviluppare zilebesiran in modo più robusto, consentendoci di disporre di dati sugli esiti cardiovascolari al momento del lancio, per garantire risultati rilevanti non solo per le autorità sanitarie, ma anche per l’accesso e la pratica clinica, al fine di raggiungere in ultima analisi il maggior numero possibile di pazienti.”
“Siamo entusiasti di collaborare con Alnylam e di sfruttare le nostre solide capacità di ricerca e sviluppo, la nostra leadership nella diagnostica cardiovascolare e la nostra impronta commerciale globale per sviluppare ulteriormente e fornire ai pazienti questa promettente terapia con un potenziale best-in-disease”, ha dichiarato Teresa Graham, CEO Roche Pharma. “Nel corso della nostra storia, abbiamo ridefinito gli standard di cura in diverse aree patologiche. Insieme a un partner forte come Alnylam, non vediamo l’ora di avere un impatto significativo sui pazienti affetti da ipertensione ad alto rischio cardiovascolare e potenzialmente su altre indicazioni cardiovascolari.”
La fase 1 ha dato risultati promettenti
In uno studio di Fase 1, zilebesiran, rispetto al placebo, è stato associato a riduzioni dose-dipendenti dell’angiotensinogeno sierico (AGT), ottenendo un controllo tonico della pressione arteriosa con una riduzione costante e duratura della pressione arteriosa nell’arco delle 24 ore, sostenuta fino a sei mesi dopo dosi singole di ≥200 mg.
Zilebesiran ha inoltre dimostrato un profilo di sicurezza accettabile che supporta il proseguimento dello sviluppo clinico. La sicurezza e l’efficacia di zilebesiran sono in fase di studio nel programma clinico di fase 2 KARDIA di Alnylam, sia come monoterapia (KARDIA-1) sia in combinazione con uno dei tre farmaci antipertensivi standard (KARDIA-2).Sulla base dei dati positivi della Fase 1, zilebesiran potrebbe potenzialmente essere un trattamento best-in-disease e fornire un beneficio trasformativo, soprattutto per i pazienti con ipertensione ad alto rischio cardiovascolare.
Zilebesiran ha anche il potenziale per migliorare l’aderenza al trattamento grazie al suo possibile regime di dosaggio sottocutaneo biennale. Inoltre, zilebesiran potrebbe essere efficace in altre potenziali indicazioni cardiovascolari con un elevato fabbisogno non soddisfatto.