Atrofia muscolare spinale: risdiplam ottiene l’approvazione dell’Unione europea per i neonati pre-sintomatici
La Commissione europea ha esteso l’approvazione di risdiplam anche ai neonati di età inferiore ai due mesi affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Il modificatore dello splicing SMN2 è stato autorizzato per la prima volta nell’UE nel 2021 per i pazienti di età pari o superiore a due mesi.
In particolare, risdiplam è indicato per l’uso in pazienti con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 o con una o quattro copie di SMN2 dalla nascita a meno di due mesi.
L’approvazione si basa sui dati ad interim dello studio RAINBOWFISH in bambini pre-sintomatici dalla nascita a sei settimane con SMA di tipo 1. I risultati hanno mostrato che tutti e sei i bambini con SMA di tipo 1 sono stati trattati in modo ottimale. I risultati hanno mostrato che tutti i sei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2 che hanno completato almeno un anno di valutazioni dello studio erano in grado di sedersi dopo un anno di trattamento con risdiplam, il 67% di stare in piedi e il 50% di camminare in modo indipendente.
Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e PTC Therapeutics.