Leucemia linfoblastica acuta e linfoma linfoblastico: dall’Ema arriva l’autorizzazione all’immissione in commercio per crisantaspasi ricombinante da Erwinia
La Commissione Europea (CE) ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio di JZP458, un’asparaginasi o crisantaspasi ricombinante da Erwinia come componente di un regime chemioterapico multi-agente per il trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) e del Linfoma Linfoblastico (LBL) in pazienti adulti e pediatrici (a partire da 1 mese) che hanno sviluppato una ipersensibilità o una inattivazione silente all’asparaginasi derivata da E.coli.
Si tratta di una nuova asparaginasi derivata da Erwinia sviluppata con una tecnologia ricombinante di nuova generazione con un profilo di sicurezza sovrapponibile con quello di altre preparazioni di asparaginasi.
“L’asparaginasi è un componente fondamentale dei regimi chemioterapici multi-agente per il trattamento della LLA; tuttavia, fino al 30% dei pazienti sviluppa un’ipersensibilità all’asparaginasi derivata dall’E.coli, con un conseguente ritardo o interruzione del trattamento”, ha dichiarato il professor Carmelo Rizzari, Dipartimento di Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca, Responsabile dell’Unità di Ematologia Oncologica Pediatrica,Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza. “La possibilità di completare un ciclo completo di trattamento con asparaginasi è di fondamentale importanza nel trattamento della LLA e della LBL, poiché è fortemente legata al miglioramento degli esiti per i pazienti. L’approvazione del farmaco rappresenta un’alternativa importante per aiutare i pazienti a completare il regime di trattamento con asparaginasi pianificato”.
JZP458 può essere somministrato sia per infusione endovenosa che per iniezione intramuscolare, a giorni alterni (ogni 48 ore) o con uno schema di dosaggio lunedì/mercoledì/venerdì. L’utilizzo della tecnologia ricombinante per la produzione del farmaco garantisce una fornitura scalabile – in grado di soddisfare la domanda globale – e una soluzione pronta all’uso che evita la necessità di ricostituzione in clinica.
“Questa approvazione conferma l’impegno di Jazz nello sviluppo di un’asparaginasi derivata dall’Erwinia, a partire dall’innovatività della tecnologia ricombinante per offrire una fornitura scalabile a tutti coloro che ne hanno bisogno”, ha dichiarato Robert Iannone, MD, M.S.C.E., executive vice president, global head of research and development di Jazz Pharmaceuticals. “Gli operatori sanitari dell’Unione Europea potranno avere accesso a una nuova asparaginasi ricombinante derivata dall’Erwinia con molteplici opzioni di dosaggio e somministrazione per rispondere alle esigenze individuali dei pazienti, consentendo il completamento del programma di trattamento, così come prescritto”.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui dati di uno studio di Fase 2/3 condotto in collaborazione con il Children’s Oncology Group (COG) su una popolazione di 228 pazienti pediatrici e adulti affetti da LLA e LBL che avevano sviluppato un’ipersensibilità o un’inattivazione silente all’asparaginasi derivata dall’ E.coli. Lo studio è stato condotto in due parti per valutare le vie di somministrazione endovenosa che intramuscolare.
La determinazione dell’efficacia si è basata sulla dimostrazione del raggiungimento e del mantenimento di livelli sierici di attività dell’asparaginasi (NSAA) ≥ 0,1 U/mL1.
L’approvazione della Commissione Europea è valida per tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, nonché per Islanda, Norvegia e Liechtenstein.