Fibrosi Cistica: arriva il parere positivo del CHMP per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor per pazienti dai 2 ai 5 anni
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per l’estensione d’indicazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (con almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)).
“La tripletta ha dimostrato un beneficio clinico significativo nei pazienti eleggibili affetti da Fibrosi Cistica”, ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex. “Intervenire il prima possibile sulle cause all’origine della Fibrosi Cistica è importante per rallentare la progressione della malattia. Siamo orgogliosi che il CHMP abbia espresso parere favorevole all’estensione d’indicazione della tripletta nei pazienti pediatrici a partire dai 2 anni di età”.
Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals, ha così commentato la notizia: “Questa decisione rappresenta un importante passo avanti nel nostro impegno continuo a migliorare la vita dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica. Siamo felici di poter offrire questo trattamento innovativo a un numero sempre maggiore di bambini che lottano contro questa malattia debilitante. Continueremo a collaborare con le autorità sanitarie per garantire l’accesso a ivacaftor per tutti i pazienti che ne hanno bisogno e per contribuire a migliorare la loro qualità di vita”.
Nell’Unione Europea, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor è già autorizzato per il trattamento della FC nei pazienti di età pari o superiore ai 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).