Distrofia miotonica congenita: AMO Pharma Limited ha riportato benefici clinici con tideglusib, nuovo farmaco sperimentale
Un’azienda biofarmaceutica (AMO Pharma Limited) specializzata in fase clinica globale ha annunciato – durante l’incontro annuale 2023 della Myotonic Dystrophy Foundation, che si è tenuto a Washington DC – i risultati positivi dal suo studio con la terapia sperimentale AM0-02 (tideglusib) per il trattamento di bambini e adolescenti con distrofia miotonica congenita.
AM0-02 è un farmaco sperimentale in fase clinica per il trattamento della forma grave di distrofia miotonica congenita nota come CDM1 o malattia di Steinert. AMO-02 è una molecola inibitoria con un duplice meccanismo: interrompe la ripetizione dell’RNA patogeno in CDM1 e inibisce i livelli eccessivi della glicogeno sintetasi chinasi 3 beta (GSK3β).
Secondo un comunicato dell’azienda, lo studio clinico REACH-CMD, randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 56 giovani in centri negli Stati Uniti, Canada, Nuova Zelanda e Australia, non ha raggiunto l’endpoint primario di un beneficio statisticamente significativo rispetto al placebo basato sulla scala di valutazione stilata dal medico autorizzato dalla FDA. Peraltro, un beneficio clinicamente e statisticamente significativo è stato registrato durante l’analisi di una serie di valutazioni funzionali e oggettive nel gruppo trattato rispetto al placebo.
Miglioramenti nella capacità motoria e nella funzionalità quotidiana
In particolare, riporta il comunicato, ulteriori analisi statistiche hanno mostrato benefici significativi dal trattamento con AM0-02 nella capacità motorie, nella forza muscolare e nella funzionalità quotidiana.
Questi includevano miglioramenti al Peabody Picture Vocabulary Test, riduzione del biomarcatore del muscolo scheletrico e cardiaco (creatinfosfochinasi, p < 0,05), miglioramento nel test di camminata/corsa di 10 metri e benefici farmacocinetici osservati nell’aumento dei livelli plasmatici del farmaco correlati a un maggiore miglioramento clinico.
A tutti i partecipanti è stata data la possibilità di continuare il trattamento in uno studio di estensione in aperto (OLE) della durata di un anno. La società ha riportato un tasso di persistenza sul trattamento del 98% e l’85% dei pazienti nell’OLE ha optato per continuare il trattamento dopo il suo completamento.
«Siamo molto incoraggiati dal beneficio costante mostrato attraverso molteplici misure di efficacia clinicamente confermate» ha dichiarato Joe Horrigan, Chief Medical Officer di AMO Pharma. «Questi dati riflettono un ampio profilo di beneficio nel comportamento adattativo real world cognitivo, motorio, muscolare e delle misure biochimiche associate al trattamento senza segnalazioni di eventi avversi gravi correlati al trattamento».
I messaggi chiave
- Lo studio REACH-CMD ha incluso 56 bambini e adolescenti con distrofia miotonica congenita.
- Il trattamento con AM0-02 ha comportato un significativo miglioramento delle capacità motorie, della forza muscolare e della funzionalità quotidiana.