Presentato il VI report italiano sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product, Prodotti Medicinali di Terapie Avanzate) realizzato da ATMP Forum
Presentato a Roma il VI report italiano sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product, Prodotti Medicinali di Terapie Avanzate) realizzato da ATMP Forum (www.atmpforum.com). ATMP Forum, fondato nel luglio 2017 e punto di riferimento quando si parla di Terapie Avanzate, è un’agorà virtuale nato con l’obiettivo di stimolare l’interazione e discussione tra gli stakeholder su progressi, problemi clinici, economici e organizzativi relativi agli ATMP.
Il VI Report è consultabile al seguente link: www.atmpforum.com/report
Giunto alla sua sesta edizione, il report è stato realizzato grazie al confronto costruttivo di un vasto gruppo di oltre 70 esperti tra cui, oltre al Comitato Direttivo del Forum, anche AIFA, ricercatori, clinici, regioni, associazioni pazienti, aziende produttrici, associazioni di categoria, economisti, farmacologi e farmacisti.
In questa edizione, oltre al consueto aggiornamento sullo stato dell’arte sulle terapie approvate in Italia e Europa e altre questioni di rilevanza critica, il Report presenta una panoramica sugli indirizzi della ricerca, un approfondimento su uso, accesso e disponibilità delle terapie avanzate in Italia (a cura del Settore HTA dell’Agenzia Italiana del Farmaco), nonché i risultati di recenti iniziative quali la prospettiva regionale in termini di programmazione ed organizzazione e l’importanza di una corretta comunicazione al paziente e loro maggiore coinvolgimento nel percorso di cura.
“In quest’ultima edizione, avendo fatto tesoro di ciò che abbiamo imparato negli anni passati, abbiamo voluto focalizzare la nostra attenzione su diverse tematiche, quanto mai importanti e fondamentali: dallo stato dell’arte dell’accesso in Italia a confronto con altri Paesi Europei, ai tempi di negoziazione di prezzo e rimborso, dall’impatto sulla spesa fino alle principali novità in materia di ricerca e sviluppo” ha commentato il Comitato Direttivo di ATMP Forum composto da Pier Luigi Canonico, Claudio Jommi, Fulvio Luccini “Siamo soddisfatti di presentare anche i risultati di due nuove iniziative di ATMP Forum, una dedicata all’accesso regionale delle ATMP e alle possibili azioni per rendere più efficiente tale accesso ed una dedicata agli ambiti di contributo dei pazienti e delle relative associazioni all’ottimizzazione del percorso di cura”.
Negli ultimi 12 mesi, il mondo degli ATMP ha vissuto un periodo di significativi sviluppi, caratterizzato da movimenti industriali su scala globale e importanti iniziative politiche a livello nazionale. Questi avvenimenti stanno ridefinendo il panorama degli ATMP e obbligano a riflettere su quanto queste terapie abbiano un ruolo sempre più centrale nella medicina contemporanea, promettendo nuove speranze per i pazienti e aprendo opportunità di crescita e sviluppo per l’industria biotecnologica e farmaceutica ma solo se coniugate con l’equità di accesso sul territorio e sostenibilità per il sistema.
Dal punto di vista nazionale, lo scenario politico sta dimostrando un crescente interesse per le terapie avanzate, che giocano un ruolo importante nel contesto rispetto al tema dell’innovazione. A prova di ciò, nel 2023 è stato istituito presso il Ministero della Salute il Tavolo Tecnico sulle Terapie Avanzate, che si aggiunge al Comitato Etico Nazionale per le sperimentazioni relative agli ATMP, istituito presso AIFA nel 2022 e operativo da febbraio 2023.
La centralità degli ATMP è sottolineata anche dai dati di mercato globale: stimato a 7,9 miliardi di dollari nel 2020, si prevede che il comparto cresca nei prossimi anni del 13,2% (CAGR – Compound Annual Growth rate, tasso di crescita annuale composto), raggiungendo così i 21 miliardi entro il 2028 .
In tale contesto, e come sottolinea la VI edizione del Report, le partnership pubblico-privato per la ricerca da un lato, e il dialogo strategico tra imprese, agenzia e regioni per la sostenibilità delle aziende e del servizio sanitario dall’altro, possono essere la risposta alle sfide sempre più complesse che gli ATMP si troveranno ad affrontare.
L’On. Marcello Gemmato, Sottosegretario alla Salute, autore della prefazione del VI Report, ha commentato: “Il tema delle terapie avanzate può rappresentare una priorità per il sistema e per il Ministero della Salute. I primi concreti segnali arrivano dall’introduzione nel Piano nazionale per gli investimenti complementari della rete coordinata di centri per il trasferimento tecnologico, di tre hub di life science, (in materia di Terapie avanzate, Diagnostica avanzata e Digital health per la medicina di prossimità) e del Tavolo Tecnico sulle Terapie Avanzate. In continuità con l’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare, che mira a promuovere studi per lo sviluppo delle terapie avanzate per le malattie orfane. Il mio impegno è quello di supportare la ricerca italiana, che ha l’onore di aver reso il nostro Paese un apripista in tale ambito; lavoreremo per favorire l’implementazione di percorsi virtuosi e funzionali che garantiscano ai pazienti tutte le opzioni terapeutiche più innovative”.
Come nelle precedenti edizioni, anche in questa edizione il Report fornisce l’aggiornamento del panorama regolatorio degli ATMP in Europa, inclusi i progressi nel processo di valutazione e approvazione, nonché le terapie che sono state ritirate dal mercato. Ad oggi, gli ATMP che hanno ricevuto un’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (European Medicine Agency, EMA) sono 25, di cui 18 ancora in commercio. Per quanto riguarda il nostro Paese, 8 ATMP sono rimborsati e in commercio, e altri 6 sono in fase di valutazione.
“Le terapie avanzate sono disponibili su tutto il territorio nazionale, in aumento dal 2019 e assorbono ad oggi un numero limitato di risorse economiche. Queste terapie sono farmaci innovativi e gravano quasi integralmente su fondi dedicati ai farmaci innovativi. Si riscontra come sia presente una eterogeneità regionale in termini di consumi, con dati che al Nord e al Centro sono il doppio che al Sud, il che è funzione anche di una maggiore concentrazione di centri attivi riscontrati nelle regioni del Nord e potrebbero essere dovuti non solo ad una maggiore domanda, ma anche alla mobilità regionale che rimane tuttavia da esplorare” ha commentato Francesco Trotta, Direttore Settore Health Technology Assessment, AIFA.
L’accesso dei farmaci e, in particolare, degli ATMP, è un tema caratterizzato da particolare complessità. Gli ATMP sono, infatti, contraddistinti da innovatività del processo produttivo e al tempo stesso da incertezza su dimensione e durabilità degli effetti, disallineamento strutturale tra costi e benefici/costi evitati e spesso da processi assistenziali complessi.
Esistono poi evidenze che gli ATMP possono avere un impatto organizzativo rilevante sia sulle aziende sanitarie che le erogano sia nella gestione del percorso, dalla individuazione delle condizioni di eleggibilità al follow-up. La creazione delle condizioni abilitanti l’accesso (individuazione dei centri, disegno della rete, preparazione dei momenti essenziali di gestione del percorso, predisposizione delle risorse necessarie per la gestione dell’impatto organizzativo) dovrebbe essere programmata con anticipo, in modo che regioni ed aziende sanitarie siano pronte al momento dell’approvazione del rimborso.
Infatti, oltre alle criticità organizzative, gli ATMP presentano costi elevati associati allo sviluppo e alla commercializzazione, e un marcato divario tra i costi iniziali richiesti al sistema per l’erogazione (investimento) e i costi evitati e benefici che si riscontrano solo nel lungo periodo. Ci si auspica quindi che nella valutazione della coerenza tra costo e valore, e nello specifico nella valutazione costo-efficacia ai fini della rimborsabilità, venga adottata una visione d’insieme di lungo periodo, che, pur nell’incertezza, consenta di cogliere gli effetti presunti della terapia con l’obiettivo di promuovere l’accessibilità e la sostenibilità.
“Il settore degli ATMP deve rispondere all’importante sfida legata agli elevati costi associati allo sviluppo e alla loro commercializzazione. La maggior parte degli ATMP finora approvati sono terapie one-shot, ovvero terapie che vengono somministrate una sola volta. Il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) si assume l’onere finanziario di pagare queste terapie all’erogazione, i cui vantaggi in termini di beneficio clinico e di costi evitati associati a tale beneficio si verificano in modo dilatato nel tempo, laddove nel sistema sanitario italiano l’approccio della gestione delle risorse è di breve periodo” ha commentato Francesco Saverio Mennini, Professore di Economia Sanitaria ed Economia Politica e Direttore EEHTA-CEIS, Facoltà di Economia, Università di Roma «Tor Vergata». Presidente SIHTA.
Dall’analisi condotta da AIFA e riportata nel VI Report si riscontra una eterogeneità regionale in termini di accesso al territorio (individuato tempo per il primo acquisto regionale a seguito della Determina di Prezzo e Rimborso) con differenza importanti tra Regioni del Nord (155 giorni) del Centro (126 giorni) e del Sud (249 giorni) ed un valore medio nazionale di 216 giorni. I consumi risultano nelle Regioni del Nord e del Centro pari al doppio di quelli del Sud, dato che dipende anche da una maggiore concentrazione di centri attivi nelle Regioni del Nord e, quindi, da una possibile mobilità in ingresso elevata.
Un altro nodo fondamentale nel mondo delle terapie avanzate sono i pazienti e i loro caregiver, che si trovano a dover affrontare tutte le complessità legate da un lato all’innovazione tecnologica della terapia in sé e dall’altro dalle caratteristiche delle patologie spesso rare e invalidanti. Ciò necessita il potenziamento e la costanza del dialogo tra tutti gli attori che ne fanno parte, essenziali per la corretta gestione delle aspettative sull’eleggibilità alla terapia e gli esiti possibili e al tempo stesso nella conoscenza e comprensione degli step necessari dell’intero e complesso percorso di cura.
“Il mondo delle terapie avanzate, caratterizzato da criticità e sfide nuove e diverse da quelle dei farmaci tradizionali, necessita di un dialogo costante tra tutti gli attori che ne fanno parte. Una delle tematiche che più necessita attenzione è quella della comunicazione e del flusso di informazioni al paziente. Chi si trova ad affrontare questo tipo di terapia ha bisogno di una comunicazione specifica e di una gestione dell’informazione continua lungo tutto il suo percorso.” ha commentato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO “È quanto mai necessario lavorare sui temi dell’informazione corretta e che arrivi al paziente – che potrebbe anche essere diffidente rispetto a queste opzioni terapeutiche – in un formato chiaro e puntuale”.