Per i pazienti che soffrono di ipercolesterolemia familiare omozigote è disponibile e rimborsato in Italia il farmaco evinacumab
Per i pazienti che soffrono di ipercolesterolemia familiare omozigote è disponibile in Italia il farmaco evinacumab. Approvato nel giugno 2021 dalla Commissione Europea è ora rimborsato nel nostro Paese come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (LDL-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), con le condizioni previste dai Registri di Monitoraggio di AIFA.
Il farmaco è il primo trattamento di questo genere per l’HoFH ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (ANGPTL3). Viene somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane. Il trattamento è ora disponibile per la prescrizione ai pazienti con HoFH in Italia.
“Siamo orgogliosi di annunciare la rimborsabilità di Evkeeza in Italia per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti HoFH e agli operatori sanitari di tutto il Paese che ci hanno aiutato a rendere disponibile questo trattamento – ha dichiarato José Luis Moreno, Vice Presidente e General Manager per Italia, Spagna e Portogallo di Ultragenyx – Non vediamo l’ora di continuare a lavorare insieme alle associazioni di pazienti, alla comunità scientifica e alla pubblica amministrazione, per rendere accessibile questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che convivono con questa grave malattia”.
Informazioni su evinacumab
Evinacumab si lega a una proteina dell’organismo chiamata ANGPTL3 e ne blocca gli effetti. L’ANGPTL3 è coinvolto nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il livello di colesterolo nel sangue. Evkeeza viene somministrato tramite infusione endovenosa a intervalli di 4 settimane.
Evkeeza è approvato dalla Commissione Europea come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità del colesterolo (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ha scoperto e sviluppato Evkeeza e ne mantiene la commercializzazione negli Stati Uniti per il trattamento della HoFH. Ultragenyx è responsabile per la commercializzazione di Evkeeza per il trattamento della HoFH nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti.
Informazioni sull’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
Nota anche come FH omozigote, la HoFH è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria e colpisce, secondo le stime, 1 persona su 300.000 in tutto il mondo. L’ipercolesterolemia familiare omozigote viene solitamente trasmessa da entrambi i genitori. Le persone affette da questa condizione hanno livelli estremamente elevati di colesterolo LDL (“colesterolo cattivo”) fin dalla nascita. Tali livelli elevati possono portare ad attacchi cardiaci, malattie delle valvole cardiache o altri problemi in giovane età.