Le autorità europee hanno approvato Agamree (vamorolone) di Santhera per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti 4 anni di età e oltre
Santhera Pharmaceuticals ha reso noti che le autorità europee hanno approvato Agamree (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti 4 anni di età e oltre, indipendentemente dalla mutazione di base e dallo stato di deambulazione.
Il farmaco, autorizzato negli negli Stati Uniti in ottobre, diventa la prima terapia autorizzata nell’UE per la DMD.
Dario Eklund, CEO di Santhera, ha dichiarato che l’approvazione evidenzia il “profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità” di Agamree rispetto ai corticosteroidi convenzionali” aggiungendo che il primo lancio commerciale è previsto in Germania nel primo trimestre del prossimo anno.
L’approvazione si basa sui dati dello studio VISION-DMD, in cui vamorolone ha dimostrato un’efficacia paragonabile a quella degli attuali corticosteroidi standard, con il farmaco di Santhera associato a una riduzione degli eventi avversi, in particolare legati alla salute delle ossa, alla traiettoria di crescita e al comportamento. L’azienda continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza a lungo termine del farmaco.
Le autorità regolatorie europee stanno rivalutando Translarna (ataluren) il trattamento per la DMD di PTC Therapeutics, dopo che l’azienda ha chiesto di riesaminare il recente parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano. Translarna ha ottenuto l’autorizzazione condizionale nel 2014, anche se l’Agenzia Europea dei Medicinali ha dichiarato che i risultati di uno studio di conferma, pubblicato l’anno scorso, non forniscono prove sufficienti della sua efficacia.