Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva: Cytokinetics ha reso noto che aficamten ha migliorato significativamente la capacità di esercizio rispetto al placebo
Cytokinetics ha reso noto che aficamten ha migliorato significativamente la capacità di esercizio rispetto al placebo in uno studio cardine su pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) sintomatica. Le azioni della casa farmaceutica sono balzate di oltre l’80% alla notizia.
L’amministratore delegato Robert Blum ha dichiarato che la commercializzazione di aficamten è prevista per la seconda metà del 2024. Gli analisti di Leerink Partners hanno recentemente suggerito che il picco di vendite del farmaco potrebbe raggiungere i 3 miliardi di dollari entro il 2035.
Cytokinetics è anche considerata un obiettivo di acquisizione, con recenti voci di interesse da parte di AstraZeneca e Novartis.
L’anno scorso la Fda ha approvato Camzyos (mavacamten) di Bristol Myers Squibb per migliorare la capacità funzionale e i sintomi negli adulti con CMI ostruttiva sintomatica di classe NYHA II-III. L’azienda ha ottenuto l’inibitore selettivo allosterico e reversibile della miosina cardiaca con l’acquisto di MyoKardia per 13,1 miliardi di dollari nel 2020.
Raggiunti tutti gli obiettivi secondari
I risultati principali dello studio di fase III SEQUOIA-HCM hanno mostrato che, rispetto al placebo, aficamten ha aumentato il picco di assorbimento dell’ossigeno (pVO2) misurato mediante test da sforzo cardiopolmonare con una differenza minima quadratica media di 1,74 mL/kg/min, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. Cytokinetics ha osservato che l’effetto del trattamento con aficamten è stato coerente in tutti i sottogruppi prespecificati.
L’azienda ha aggiunto che sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi per tutti i 10 endpoint secondari prespecificati, tra cui il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) e la percentuale di pazienti con un miglioramento di classe ≥1 nella classe funzionale della New York Heart Association (NYHA).
Aficamten ha avuto un profilo di eventi avversi paragonabile a quello del placebo nello studio, senza casi di peggioramento dell’insufficienza cardiaca o di interruzione del trattamento a causa di una bassa frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF).
“I risultati… soddisfano le nostre grandi aspettative… e possono riflettere un profilo che consente ad aficamten di diventare l’inibitore della miosina cardiaca preferito da medici e pazienti”, ha commentato Fady Malik, vicepresidente esecutivo di Cytokinetics per la Ricerca e Sviluppo. Il farmaco, da assumere una volta al giorno per via orale, è in fase di studio anche nello studio di Fase III MAPLE-HCM, che sta confrontando aficamten con il metoprololo in pazienti con CMI ostruttiva sintomatica, nonché nello studio di fase avanzata ACACIA-HCM in soggetti con CMI sintomatica non ostruttiva.