Il farmaco omaveloxolone ha ricevuto un parere positivo dal Chmp per il trattamento dell’atassia di Friedreich, una malattia ereditaria
Il farmaco omaveloxolone ha ricevuto un parere positivo dal Chmp per il trattamento dell’atassia di Friedreich, una malattia ereditaria che causa una serie di sintomi che peggiorano nel tempo, tra cui difficoltà di deambulazione, incapacità di coordinare i movimenti, debolezza muscolare e coordinare i movimenti, debolezza muscolare, problemi di linguaggio, danni al muscolo cardiaco e diabete.
Se approvato, l’attivatore Nrf2 sarà il primo trattamento autorizzato nell’UE per questa malattia neuromuscolare ultra-rara. La decisione finale della Commissione europea è prevista per il primo trimestre del 2024.
Sviluppato da Biogen sarà posto in commercio con il marchio Skyclarys.
La raccomandazione “è una pietra miliare significativa verso obiettivo di portare un trattamento che rallenti la progressione della FA alla pazienti della regione”, ha dichiarato Priya Singhal, responsabile dello sviluppo di Biogen.
Il parere positivo si basa sui dati di efficacia e sicurezza della seconda parte dello studio MOXIe, che ha raggiunto l’endpoint primario di variazione della scala di valutazione dell’atassia di Friedreich modificata (mFARS) con una differenza corretta per il placebo di -2,4 punti dopo 48 settimane.
Nei pazienti trattati con Skyclarys, rispetto al placebo, sono stati osservati miglioramenti nelle sotto-scale della mFARS, tra cui stabilità eretta, coordinazione degli arti inferiori, capacità di deglutire e coordinazione degli arti superiori. Le reazioni avverse più comuni nel MOXIe Parte 2 sono state l’innalzamento degli enzimi epatici, la cefalea, la nausea, il dolore addominale, l’affaticamento, la diarrea e il dolore muscoloscheletrico.
Gli effetti collaterali più comuni sono aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell’appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza.
A febbraio, Skyclarys è diventato il primo trattamento autorizzato dalla Fda per questo disturbo.
Biogen ha ottenuto il farmaco grazie all’acquisizione di Reata Pharmaceuticals per 7,3 miliardi di dollari a settembre.