L’Fda ha dato il via libera a una seconda indicazione per la terapia genica di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics
Con oltre due mesi di anticipo rispetto alla scadenza prevista, l’Fda ha dato il via libera a una seconda indicazione per la terapia genica di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. La beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è stata aggiunta alle indicazioni di Casgevy (exagamglogene autotemcel), la prima terapia approvata negli Stati Uniti che utilizza la tecnologia di editing genico CRISPR/Cas9 per trattare questa malattia del sangue.
Casgevy è stato inizialmente approvato negli Stati Uniti il mese scorso per l’anemia falciforme (SCD) e ha ricevuto l’autorizzazione anche nel Regno Unito, in Arabia Saudita e in Bahrain sia per la SCD che per la TDT.
Il mese prossimo le autorità regolatorie dell’UE dovranno decidere se approvare Casgevy per la SCD e la TDT. Con queste importanti decisioni, gli investitori tengono d’occhio il lancio della terapia genica e un agente condizionante di CRISPR in fase di sviluppo che potrebbe aumentare significativamente la popolazione di pazienti trattabili.
Casgevy sfrutta il sistema di editing genico CRISPR/Cas9, tecnologia vincitrice del premio Nobel e scoperta più di dieci anni fa da Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier per modificare le cellule staminali ematopoietiche (del sangue) dei pazienti.
L’amministratore delegato di CRISPR Therapeutics, Samarth Kulkarni, ha dichiarato che l’approvazione di Casgevy da parte della FDA, avvenuta martedì, “riflette la potenza e la versatilità della piattaforma CRISPR nel portare un’opzione terapeutica potenzialmente curativa ai pazienti affetti da questa malattia devastante”.
Gli analisti hanno previsto un lancio lento nei prossimi sei mesi, dati gli ostacoli all’adozione che le terapie geniche hanno storicamente affrontato, come la riluttanza dei pagatori e i cicli di trattamento lunghi mesi, ma sono in definitiva ottimisti sul potenziale di cambiamento del paradigma terapeutico di Casgevy.
Il trattamento con Casgevy richiede diversi ricoveri in ospedale per effettuare trasfusioni di sangue, aferesi, chemioterapia e un’infusione finale con le cellule modificate con CRISPR.
Secondo una nota dell’analista Jefferies, la società rimane per lo più cauta sul lancio di Casgevy, visti i tempi necessari per l’assunzione del trattamento da parte dei pazienti, e cita Zynteglo, la terapia genica per la beta talassemia di Bluebird Bio, come esempio di un trattamento simile il cui lancio è stato molto lento.
Vertex sta attualmente collaborando con gli ospedali per creare una rete di centri di trattamento autorizzati (ATC) in grado di offrire la terapia ai pazienti, mentre altri verranno attivati “nelle prossime settimane”, secondo quanto annunciato dall’azienda. Ad oggi, nove ATC in tutto il Paese possono offrire Casgevy ai pazienti affetti da TDT e malattia falciforme. L’azienda ha sottolineato che “la somministrazione di Casgevy richiede esperienza nel trapianto di cellule staminali” e che circa 1.000 pazienti negli Stati Uniti sono ora eleggibili per il trattamento una tantum. Vertex intende aprirne un totale di 50 entro il 2025, con piani per 25 nell’UE.
Negli Stati Uniti, dove il farmaco costa 2,2 milioni di euro, Vertex si è anche assicurata un contratto basato sui risultati con Synergie Medication Collective, che copre circa 100 milioni di persone, per fornire l’accesso a Casgevy. Un analista di BMO Capital Markets ha riconosciuto che, sebbene si preveda un lancio lento, il contratto di Vertex con Synergie e la penetrazione precoce in ATC chiave sono entrambi incoraggianti.
Un analista di UBS ha evidenziato un programma preclinico di CRISPR potrebbe aumentare fino a quattro volte la popolazione trattabile. La biotech sta sviluppando un programma di condizionamento mirato – un coniugato anticorpo-farmaco (ADC) anti-CD117 – che potrebbe sostituire la necessità della chemioterapia prima dell’infusione.
Vertex stima anche un’elevata domanda di Casgevy da parte dei pazienti. Secondo un sondaggio condotto dalla casa farmaceutica, circa il 25% dei pazienti affetti da SCD e TDT ritiene che la terapia genetica sia la scelta giusta per loro.