Epidermolisi bollosa giunzionale o distrofica in pazienti di età pari o superiore a sei mesi. Arriva sul mercato il nuovo Filsuvez
L’Fda ha approvato il farmaco topico a base di triterpeni di betulla per il trattamento dell’epidermolisi bollosa giunzionale o distrofica in pazienti di età pari o superiore a sei mesi. Commercializzato con il nome di Filsuvez è stato sviluppato da Chiesi Global Rare Diseases.
L’approvazione rende Filsuvez il primo trattamento approvato per le ferite legate all’epidermolisi bollosa giunzionale (EB), una forma rara e da moderata a grave della malattia della pelle che spesso si sviluppa a partire dall’infanzia.
Brett Kopelan, direttore esecutivo dell’associazione no-profit Debra of America, in un comunicato ha definito l’approvazione di Filsuvez una “importante pietra miliare” per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa giunzionale, aggiungendo che può anche fornire “a chi vive con l’epidermolisi bollosa un’opzione terapeutica sicura ed efficace per il sintomo più evidente e difficile dell’epidermolisi bollosa, ovvero le ferite aperte che possono non guarire”.
La decisione della Fda è sostenuta dai dati di Fase III EASE, uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato, che ha dimostrato un’accelerazione della guarigione delle ferite nei pazienti trattati con Filsuvez, oltre a una riduzione del carico complessivo della ferita e del dolore associato al cambio delle medicazioni.
Filsuvez è una miscela di gel a base di erbe per uso topico, contenente estratti secchi di due specie di corteccia – Betula pendula Roth e Betula pubescens Ehrh – e ibridi di entrambe le specie. Il suo esatto meccanismo d’azione è attualmente sconosciuto, ma sulla base dell’efficacia clinica e del profilo di sicurezza Filsuvez ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE nel giugno 2022.
Il trattamento topico è stato originariamente sviluppato da Amryt Pharma, che Chiesi ha acquistato nel gennaio 2023 per 1,25 miliardi di dollari in anticipo. L’accordo prevedeva anche un pagamento contingente fino a 225 milioni di dollari se Filsuvez avesse raggiunto determinati traguardi, tra cui l’approvazione della FDA.
L’acquisizione di Amryt ha permesso a Chiesi di acquisire altri due farmaci per le malattie rare: Myalept (metreleptina) per la lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita e Mycapssa (octreotide) per l’acromegalia.
Con l’approvazione di martedì, Filsuvez si aggiunge a Vyjuvek (beremagene geperpavec-svdt) di Krystal Biotech, che ha ottenuto il via libera della FDA nel maggio 2023 per l’EB distrofica. Vyjuvek è la prima terapia genica topica e ridosabile ad arrivare sul mercato.