Negli USA una seconda indicazione per le immunoglobuline di Takeda: la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
Quasi 10 anni dopo che la Fda ha approvato per la prima volta HyQvia (immunoglobulina) di Takeda per il trattamento di adulti immunodeficienti, martedì il farmaco è stato autorizzato per una seconda indicazione.
L’agenzia ha approvato HyQvia, coformulato con la tecnologia di rilascio dei farmaci Enhanze di Halozyme, come terapia di mantenimento per gli adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) per prevenire la ricaduta della disabilità e dell’invalidità neuromuscolare. Questa rara malattia autoimmune è caratterizzata dalla demielinizzazione delle cellule nervose, con conseguente debolezza muscolare, intorpidimento e dolore neuropatico.
HyQvia è l’unica combinazione di immunoglobuline (IG) e ialuronidasi approvata dalla FDA, che la rende un’infusione sottocutanea facilitata di immunoglobuline (SCIG). Per gli adulti affetti da CIDP, HyQvia può essere infuso fino a una volta al mese (ogni due, tre o quattro settimane) grazie alla componente ialuronidasi, che facilita la dispersione e l’assorbimento di grandi volumi di IG nello spazio sottocutaneo tra la pelle e il muscolo. Essendo somministrato per via sottocutanea, HyQvia può essere somministrato da un operatore sanitario in uno studio medico, in un centro di infusione o a casa del paziente. Inoltre, può essere autosomministrato dopo un’adeguata formazione del paziente o dell’operatore sanitario.
La CIDP è un raro disturbo neuromuscolare acquisito, immuno-mediato, che colpisce il sistema nervoso periferico. È tipicamente caratterizzata da sintomi progressivi e simmetrici, come debolezza, formicolio o perdita di sensibilità agli arti distali e prossimali, perdita di riflessi e difficoltà di deambulazione. Poiché i suoi sintomi possono sovrapporsi ad altre rare condizioni neuromuscolari, la CIDP è spesso diagnosticata in modo errato.4 Il meccanismo d’azione delle IG nel trattamento della CIDP negli adulti non è stato completamente chiarito, ma potrebbe includere effetti immunomodulatori. Il ruolo della terapia con IG come trattamento di mantenimento nella CIDP è stato ben stabilito e rappresenta lo standard di cura basato sulle linee guida per questa condizione complessa ed eterogenea. Tuttavia, ci sono aspetti del trattamento con IVIG che possono essere impegnativi per i pazienti, come la lunga durata del trattamento associata ad alti volumi di IG, il potenziale problema dell’accesso venoso e le limitazioni del setting infusionale.
Nel dicembre 2023, Takeda ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di HyQvia come terapia di mantenimento nei pazienti con CIDP dopo la stabilizzazione con IVIG. La Commissione Europea (CE) terrà conto del parere positivo del Chmp nel determinare la potenziale autorizzazione all’immissione in commercio di HyQvia per la CIDP in tutta l’Unione Europea.