Otsuka Pharmaceutical ha annunciato di aver siglato un accordo con Ionis Pharmaceuticals per il farmaco donidalorsen
Otsuka Pharmaceutical ha annunciato di aver siglato un accordo con Ionis Pharmaceuticals, una delle società leader delle terapie mirate a RNA, per l’acquisizione in esclusiva dei diritti di commercializzazione in Europa di donidalorsen, farmaco candidato per il trattamento dell’angioedema ereditario (HAE).
Donidalorsen è un oligonucleotide antisenso coniugato con ligando (LICA), in fase di sperimentazione, disegnato per agire sulla via della precallicreina, o PKK.
La PKK svolge un ruolo importante nell’attivazione dei mediatori dell’infiammazione associati agli attacchi acuti di angioedema ereditario. Lo studio di estensione di Fase 2, in aperto, ha dimostrato che donidalorsen ha ridotto il tasso di attacchi di HAE in media del 96%, da 2,70 a 0,06 attacchi al mese in due anni di trattamento e la terapia è stata ben tollerata.
Ionis attualmente sta conducendo due studi multicentrici di Fase 3; uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, in Nord America e in Europa e uno studio globale in aperto. Donidalorsen ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti nel 2023.
Makoto Inoue, Presidente e Direttore di Otsuka Pharmaceutical ha commentato: “Otsuka è impegnata nello sviluppo di farmaci per le malattie rare come la malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). Attraverso la collaborazione con Ionis, in caso di approvazione regolatoria, non vediamo l’ora di offrire donidalorsen in Europa, per affrontare i bisogni medici insoddisfatti dei pazienti affetti da angioedema ereditario”.
Secondo i termini dell’accordo, Otsuka verserà a Ionis un pagamento anticipato di 65 milioni di dollari, oltre a pagamenti basati sul raggiungimento di traguardi normativi e di vendita. Otsuka presenterà la richiesta di approvazione regolatoria e commercializzerà il prodotto in esclusiva in Europa.
“Siamo lieti di collaborare con Otsuka visti i risultati ottenuti nel fornire farmaci per le malattie rare ai pazienti in Europa,” ha dichiarato Brett P. Monia, Amministratore Delegato di Ionis. “Questo accordo è in linea con la nostra strategia di concentrare inizialmente i nostri sforzi di commercializzazione sul mercato statunitense. Siamo incoraggiati dal profilo di prodotto di donidalorsen fino ad oggi e siamo impazienti di presentare i risultati topline della Fase 3 nell’HAE nella prima metà del prossimo anno.”
Angioedema ereditario
HAE è una malattia genetica rara autosomica dominante, caratterizzata da edemi imprevedibili e spesso gravi della cute, del tratto gastrointestinale (GI), del sistema respiratorio superiore, del viso e della gola, che possono risultare talvolta fatali. L’età di insorgenza della malattia nella maggior parte dei casi è l’adolescenza e la prevalenza mondiale di questa malattia rara è stimata a 1 su 50.000.