Duchenne: comitato consultivo dell’EMA conferma la sua raccomandazione contro il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio di ataluren
Un comitato consultivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali è rimasto fermo nella sua raccomandazione contro il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio di ataluren nel trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
La raccomandazione iniziale da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema era arrivata a settembre, l’azienda si era appellata ma anche il riesame ha dato esito negativo. “Siamo delusi dal fatto che il Chmp abbia mantenuto il suo parere negativo… il che comporterà il ritiro di una terapia per i pazienti europei affetti da DMD con mutazione nonsense che i dati supportano essere sicura ed efficace”, ha dichiarato giovedì l’amministratore delegato Matthew Klein in un comunicato.
Ataluren ha ricevuto inizialmente un’approvazione condizionale in Europa una decina di anni fa per il trattamento della DMD con mutazione nonsense in pazienti ambulatoriali di età pari o superiore a 5 anni, successivamente estesa anche a bambini di 2 anni. PTC ha cercato di convertire tale approvazione in un’approvazione completa sulla base dei risultati di uno studio di conferma.
Nello studio, PTC ha dichiarato che ataluren ha mostrato miglioramenti “nominalmente statisticamente significativi” su un test della distanza percorsa a piedi, anche se i risultati non sono stati statisticamente significativi nel gruppo di test primario, composto da pazienti nella fase di declino ambulatoriale (ADP) della loro malattia. Da questo gruppo ci si aspettava una migliore risposta al trattamento.
PTC ha presentato una richiesta di riesame dopo il parere negativo del CHMP di settembre. Klein ha dichiarato che la decisione di giovedì va “contro i desideri dichiarati della comunità dei pazienti e dei medici esperti, e sarà devastante per i bambini e i giovani uomini in Europa per i quali non sono disponibili altre terapie modificanti la malattia”.
Scoperto e sviluppato da PTC Therapeutics, ataluren è una terapia di ripristino delle proteine progettata per consentire la formazione di una proteina funzionante nei pazienti con disturbi genetici causati da una mutazione nonsense. Una mutazione nonsense è un’alterazione del codice genetico che interrompe prematuramente la sintesi di una proteina essenziale. Il disturbo che ne deriva è determinato dalla proteina che non può essere espressa nella sua interezza e non è più funzionale, come la distrofina nella Duchenne.