Bayer ha ottenuto i diritti esclusivi per la commercializzazione in Europa della terapia cardiovascolare acoramidis di BridgeBio Pharma
Bayer ha ottenuto i diritti esclusivi per la commercializzazione in Europa della terapia cardiovascolare acoramidis di BridgeBio Pharma, in attesa dell’approvazione nella regione prevista per il prossimo anno. A gennaio è stata presentata all’Agenzia europea per i medicinali una domanda di commercializzazione per il trattamento dei pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM).
Juergen Eckhardt, responsabile di Bayer per lo sviluppo del business, le licenze e l’innovazione aperta, ha dichiarato lunedì che la casa farmaceutica “ha una chiara visione di trasformare le cure cardiovascolari per i pazienti e acoramidis completa il nostro portafoglio in cardiologia specialistica”.
In base all’accordo, Bayer pagherà 310 milioni di dollari in pagamenti anticipati e milestone a breve termine, mentre BridgeBio potrà ricevere ulteriori milestone di vendita non rivelate e royalties legate a partire da una percentuale bassa del 30%.
Anche negli Stati Uniti è in corso l’esame della domanda per lo stabilizzatore di TTR a piccole molecole, somministrato per via orale, e la decisione della Fda è prevista per il 29 novembre. Entrambe le domande di commercializzazione si basano sui risultati dello studio di Fase III ATTRibute-CM, in cui acoramidis ha dimostrato un tasso di sopravvivenza assoluta dell’81% nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento e una frequenza media annua di 0,29 ospedalizzazioni legate al sistema cardiovascolare.
Ananth Sridhar, vicepresidente senior dello sviluppo aziendale di BridgeBio Cardiorenal, ha spiegato: “Questa partnership sfrutta la consolidata infrastruttura cardiovascolare europea di Bayer e ci consente, grazie a un sostanziale risparmio sui costi, di concentrare le nostre risorse sulle aree geografiche di nostra esclusiva proprietà per acoramidis, compresa la preparazione per il lancio negli Stati Uniti”.
Tyler Van Buren, analista di TD Cowen, ha osservato che “si tratta di un accordo solido e il momento è quello giusto, vista la potenziale approvazione entro la fine dell’anno”. Se approvato, acoramidis, sarà in concorrenza con il Vyndamax (tafamidis) di Pfizer, che ha generato vendite per 3,3 miliardi di dollari nel 2023 e si prevede possa raggiungere i 4 miliardi di dollari quest’anno. Anche il vitrusiran di Alnylam punta a ottenere questa indicazione.
Cenni sulla cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina
L’ATTR-CM è una malattia rara, progressiva e fatale, caratterizzata dall’accumulo di proteina transtiretina “mal ripiegata” (misfolding) nel cuore. Causa una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva con conseguente insufficienza cardiaca clinica, di solito con frazione di eiezione conservata.
E’ una patologia genetica autosomica dominante determinata da mutazioni a carico del gene TTR o da depositi di proteine di transtiretina wild-type e si ritiene che colpisca più di 400.000 pazienti in tutto il mondo.
Per quanto considerate una malattia rara, i miglioramenti dell’imaging cardiovascolare, insieme allo sviluppo di trattamenti ad hoc ha portato ad una emersione di casi diagnosticati di ATTR-CM.
Si ritiene che l’ATTR-CM colpisca più di 400.000 pazienti in tutto il mondo anche se, in realtà, alla luce di quanto detto, non conosciamo l’esatta prevalenza di questa condizione clinica.