Alopecia cicatriziale: brepocitinib orale efficace in fase 2


Nei pazienti con alopecia cicatriziale e biomarcatori infiammatori del cuoio capelluto attenuati, brepocitinib ha indotto un miglioramento clinico

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Nei pazienti con alopecia cicatriziale e biomarcatori infiammatori del cuoio capelluto attenuati, l’inibitore orale della tirosina chinasi 2 e della Janus chinasi 1 brepocitinib ha indotto un miglioramento clinico, secondo i risultati di uno studio di fase II presentati al congresso 2024 dell’American Academy of Dermatology (AAD).

L’alopecia cicatriziale è una condizione caratterizzata da perdita di capelli cronica, progressiva e cicatriziale. I sottotipi della malattia, che comprendono il lichen planopilaris (LPP), l’alopecia fibrosante frontale (FFA) e l’alopecia cicatriziale centrifuga centrale (CCCA), si verificano spesso nelle donne, in particolare in quelle di colore.

«Le alopecie cicatriziali possono essere sono considerate una recente epidemia» ha affermato Emma Guttman-Yassky, ricercatore senior dello studio e presidente del Kimberly and Eric J. Waldman Department of Dermatology presso la Icahn School of Medicine del Mount Sinai. «Molti pazienti che si rivolgono alla nostra clinica per la caduta dei capelli presentano alopecia cicatriziale e fino a ora non abbiamo potuto supportarli per la mancanza di terapie approvate dalla Fda».

Uno studio di fase II vs placebo
Uno studio precedente aveva rilevato una sovraregolazione dei linfociti T-helper di tipo 1 (Th1) nei pazienti con alopecia cicatriziale, una scoperta che ha fornito le basi per lo studio di fase IIa in doppio cieco presentato al congresso, nel quale è stato analizzato l’effetto di brepocitinib (Priovant Therapeutics), un inibitore orale della tirosina chinasi 2 (TYK2) e della Janus chinasi 1 (JAK1), sui biomarcatori di infiammazione e sui punteggi clinici nella malattia.

L’endpoint primario erano le variazioni dei marcatori Th1, in particolare il ligando 5 della chemochina CC (CCL5) e l’interferone gamma, oltre al profilo di sicurezza e tollerabilità di brepocitinib. L’endpoint secondario si concentrava sui punteggi clinici alle settimane 24 e 48.

I 49 pazienti arruolati sono stati assegnati in modo casuale in rapporto 3:1 a ricevere brepocitinib 45 mg una volta al giorno o placebo per le prime 24 settimane, seguite da ulteriori 24 settimane in aperto (48 in totale) nelle quali tutti i pazienti sono stati trattati con il farmaco attivo. Di quanti hanno ricevuto brepocitinib, cinque avevano FFA (età media 57 anni, 100% donne, 100% bianche), 13 avevano LPP (età media 51 anni, 85% donne, 62% bianchi) e 13 avevano CCCA (età media 54 anni, 100% donne, 100% nere). Dei soggetti nel gruppo placebo, quattro avevano FFA (età media 63 anni, 100% donne, 50% bianche), tre avevano LPP (età media 58 anni, 100% donne, 100% bianche) e cinque avevano CCCA (età media 55 anni, 100% donne, 80% nere).

Riduzione della gravità clinica con brepocitinib
Alle settimane 24 e 48 i gruppi FFA e LPP trattati con placebo hanno mostrato un aumento di interferone gamma, CCL5, ligando 10 delle chemochine con motivo CXC (CXCL10) e trasduttore di segnale e attivatore della trascrizione 1 (STAT1), mentre i gruppi trattati con brepocitinib hanno visto una downregulation di questi biomarcatori (intervallo di valori P da <0,001 a <0,05).

I punteggi di gravità clinica sono diminuiti in tutti i gruppi di pazienti, con ricrescita dei capelli in alcuni soggetti. Una durata di malattia più breve, inferiore a 5 anni, è stata associata a un maggiore miglioramento clinico dell’alopecia cicatriziale alle settimane 24 (P=0,024) e 48 (P=0,029), sottolineando l’importanza del trattamento precoce per ottenere risultati positivi. Inoltre, il miglioramento è stato evidente entro 4 settimane dall’inizio della terapia.

Per la CCCA, una condizione più difficile da trattare, secondo la relatrice Marguerite Meariman del Mount Sinai il fatto di non avere osservato un’ulteriore progressione della malattia potrebbe rappresentare una risposta accettabile per molti pazienti, tuttavia anche in questo sottogruppo si sono verificati casi di ricrescita dei capelli. Anche se il miglioramento non è stato della stessa entità come nel caso di FFA/LLP, ci sono risultati promettenti anche in questi soggetti più difficili.

Non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza, decessi, trombosi, trombosi venose profonde o eventi cardiovascolari. La maggior parte degli eventi avversi erano da lievi a moderati e quattro erano gravi. Cinque pazienti hanno interrotto lo studio a causa di eventi avversi.

Referenze

Meariman M et al. S026 late-breaking research: session 1. Presented at: American Academy of Dermatology Annual Meeting; March 8-13, 2024; San Diego.