Un ampio studio clinico ha rilevato che l’acido tauroursodesossicolico, conosciuto anche come TUDCA, non è efficace nel trattamento della SLA
Un ampio studio clinico ha rilevato che l’acido tauroursodesossicolico, conosciuto anche come TUDCA, un farmaco comunemente utilizzato dai pazienti affetti da SLA non è efficace nel trattamento della malattia che distrugge i nervi.
Lo studio ha coinvolto più di 300 pazienti in 25 siti in Europa e ha richiesto quasi quattro anni per essere completato. I risultati di alto livello pubblicati lo scorso mercoledì mostrano che il farmaco, pur essendo generalmente sicuro, non è stato migliore di un placebo nel rallentare la malattia dopo un anno e mezzo di trattamento.
Lo studio aveva anche una serie di obiettivi secondari che prendevano in esame misure di salute come la capacità polmonare, la sopravvivenza e la presenza di una proteina che la ricerca suggerisce essere legata al danno nervoso. Ma anche in questo caso non sono state riscontrate differenze significative tra il gruppo di trattamento e quello di controllo, secondo il consorzio di ricerca che ha condotto lo studio.
Il consorzio ha dichiarato che analizzerà ulteriormente i dati per capire, tra l’altro, se c’è una differenza nel modo in cui i pazienti con malattia a progressione più lenta o più rapida hanno risposto al farmaco. Tali analisi saranno presentate in occasione di un meeting medico che si terrà a giugno a Stoccolma.
“Siamo molto delusi nel constatare che non è stato dimostrato alcun beneficio complessivo”, ha dichiarato Alberto Albanese, responsabile dello studio e direttore dell’unità di neurologia dell’ospedale italiano Humanitas Research. “Data l’eterogeneità della SLA, è importante verificare se la mancanza di effetti sia stata uniforme nell’intera popolazione dello studio. Pertanto, sono in corso analisi approfondite di sottogruppi basate su punti temporali intermedi”.
Lo studio ha valutato una sostanza chimica nota, nota come TUDCA. Negli Stati Uniti è approvato per il trattamento di alcune malattie del fegato, ma la ricerca indica che può essere utile anche per le persone affette da disturbi neurodegenerativi come la SLA. Per questo motivo è diventato comune che i medici raccomandino e i pazienti affetti da SLA si rivolgano a questo farmaco, che può essere acquistato online come integratore per circa 30 dollari a flacone.
Ad oggi, la Food and Drug Administration ha approvato quattro farmaci specifici per la SLA. Uno di questi, Relyvrio, è una combinazione di TUDCA e di un’altra sostanza chimica chiamata fenilbutirrato di sodio. Relyvrio è entrato nel mercato statunitense nell’autunno del 2022 e ha generato centinaia di milioni di dollari di vendite per il suo sviluppatore, Amylyx Pharmaceuticals, che inizialmente aveva fissato il prezzo del farmaco a 158mila dollari per una fornitura annuale.
Secondo le stime di Amylyx, alla fine di settembre quasi 4.000 dei circa 30.000 pazienti affetti da SLA negli Stati Uniti stavano assumendo Relyvrio.
Nelle prossime settimane, tuttavia, l’azienda potrebbe decidere di ritirare Relyvrio dal mercato in seguito a una grave battuta d’arresto. All’inizio di questo mese, un ampio studio clinico volto a confermare il funzionamento del farmaco ha invece rilevato che non è migliore di un placebo nel combattere la SLA. I risultati sono stati profondamente deludenti per i pazienti e gli assistenti, molti dei quali consideravano Relyvrio una fonte di speranza in un’area di ricerca piena di fallimenti.
Anche con i trattamenti disponibili, i pazienti affetti da SLA vivono in genere solo due-cinque anni dopo la diagnosi. Amylyx sta ancora analizzando i dati. Nel frattempo, l’azienda ha smesso di promuovere Relyvrio, mentre i medici hanno dichiarato che non consiglieranno più il farmaco ai loro pazienti.
Prima dei risultati dello studio pubblicati mercoledì, alcuni prescrittori avevano previsto di passare i loro pazienti trattati con Relyvrio al solo TUDCA.
In un comunicato, la Motor Neurone Disease Association, un ente di beneficenza con sede nel Regno Unito che si occupa della ricerca sulla SLA e dell’accesso alle cure, ha dichiarato che i pazienti che attualmente assumono TUDCA dovrebbero contattare il proprio infermiere o neurologo “se hanno bisogno di consigli clinici in seguito alla pubblicazione di questi risultati”.
“Questa non è la notizia che speravamo e comprendiamo che i risultati della sperimentazione sono estremamente deludenti”, ha dichiarato l’associazione.