Alexion ha presentato nuovi dati clinici e reali del suo portafoglio di farmaci nel campo delle malattie neurologiche rare
All’American Academy of Neurology (AAN) annual meeting di Denver, Alexion ha presentato nuovi dati clinici e reali del suo portafoglio di farmaci nel campo della neurologia rara. Si tratta di 14 abstract, tra cui cinque presentazioni orali, riguardanti sia la miastenia grave generalizzata (gMG) che il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD).
Le presentazioni includono i nuovi risultati a lungo termine degli studi cardine di fase III CHAMPION-MG e CHAMPION-NMOSD, oltre a dati reali, che si aggiungono alle solide prove a sostegno della sicurezza e dell’efficacia di ravulizumab ed eculizumab nella gMG e nel NMOSD.
Christophe Hotermans, senior vice president, head of global medical affairs di Alexion, ha dichiarato: “Ultomiris e Soliris portano innovazione e speranza alle comunità della GMG e della NMOSD, offrendo opzioni di trattamento con il potenziale di trasformare l’assistenza per queste malattie debilitanti. I dati che presenteremo all’AAN illustreranno i risultati ottenuti sia in ambito clinico che nel mondo reale, che dimostrano chiaramente il beneficio duraturo di Ultomiris e Soliris in queste popolazioni di pazienti. Continuiamo a impegnarci per far progredire le cure e le soluzioni innovative per le persone affette da queste rare patologie neurologiche”.
Due presentazioni orali illustreranno i nuovi risultati sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di ravulizumab negli adulti affetti dalle forme più comuni di NMOSD e GMG.
Ravulizumab, il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, fornisce un’inibizione immediata, completa e duratura del complemento. Il farmaco agisce inibendo la proteina C5 nella cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo. Se attivata in modo incontrollato, la cascata del complemento reagisce in modo eccessivo, portando l’organismo ad attaccare le proprie cellule sane.
Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane in pazienti adulti, dopo una dose di carico.
Disturbo dello spettro della neuromielite ottica
I risultati a lungo termine dello studio globale in aperto CHAMPION-NMOSD, attualmente in corso, dimostreranno il potenziale di ravulizumab nell’eliminare le ricadute nelle persone affette da NMOSD positiva agli anticorpi anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+). I dati dimostreranno che non sono state osservate ricadute in studio nei pazienti trattati con ravulizumab affetti da NMOSD con Ab+ AQP4, con una durata mediana del trattamento di 138 settimane.
Una presentazione orale evidenzia i risultati di uno studio che valuta specifici biomarcatori come misure della risposta biologica al trattamento con Ultomiris e Soliris dagli studi globali di fase III PREVENT e CHAMPION-NMOSD. I dati mostreranno che i livelli di proteina gliale fibrillare acida (GFAP) e di catena leggera del neurofilamento (NfL), biomarcatori di lesioni astrocitarie e neuronali, sono diminuiti nel tempo con il trattamento con l’inibitore del C5 e possono essere ulteriori indicatori di efficacia terapeutica nella valutazione dei trattamenti per la NMOSD con AQP4 Ab+.
Miastenia grave generalizzata
Inoltre, l’analisi finale dell’estensione globale in aperto di CHAMPION-MG sottolinea i benefici di un trattamento prolungato con ravulizumab nei pazienti con GMG con recettori anti-acetilcolina (AChR) Ab+. I miglioramenti nelle misure delle attività funzionali e della qualità della vita, compresi i punteggi totali di Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) e Quantitative Myasthenia Gravis (QMG), sono stati mantenuti nei pazienti trattati con ravulizumab fino a 164 settimane.
Una presentazione orale riporta i risultati di un’analisi retrospettiva delle cartelle cliniche basata sugli Stati Uniti, che suggerisce che l’inizio precoce del trattamento con l’inibitore del C5 offre maggiori benefici clinici ai pazienti con MGG. Mentre i punteggi MG-ADL sono migliorati nei pazienti che hanno iniziato eculizumab precocemente o tardivamente, sono stati osservati miglioramenti maggiori tra coloro che hanno iniziato il trattamento entro due anni dalla diagnosi di GMG.
Due presentazioni di poster discuteranno i modelli di utilizzo degli steroidi e gli esiti quando vengono utilizzati per trattare la MGM cronica, anche dopo il trattamento con inibitori del C5. Uno studio retrospettivo di coorte osservazionale che valuta le richieste di rimborso di Medicare indicherà alti tassi di comorbidità tra i pazienti con GMG, che possono informare la pratica clinica quando si prescrivono i corticosteroidi.
Ulteriori dati sulle spese mediche mostreranno riduzioni statisticamente significative nell’uso giornaliero di corticosteroidi dopo 12 mesi di trattamento con gli inibitori della C5, nonché riduzioni delle esacerbazioni della GMG, a sostegno dell’uso degli inibitori della C5 come terapia steroid-sparing.
Sono stati inoltre condivisi i risultati di un registro globale della GMG, tra cui una presentazione orale che dimostra che i pazienti trattati con eculizumab nella pratica clinica sperimentano tassi ridotti di crisi miasteniche, esacerbazioni e ospedalizzazioni.