La combinazione di rituximab (RTX) e mofetil micofenolato (MMF) è efficace e sicura nei pazienti con miopatia infiammatoria idiopatica
La combinazione di rituximab (RTX) e mofetil micofenolato (MMF) è efficace e sicura nei pazienti con miopatia infiammatoria idiopatica (IIM) grave e refrattaria.
Questo il risultato principale di uno studio retrospettivo condotto da ricercatori italiani e pubblicato su Arthritis Research & Therapy, che suggerisce come questo trattamento di combinazione potrebbe rappresentare un approccio terapeutico valido, da utilizzate nei casi di IIM difficili da trattare.
Razionale e disegno dello studio
Le miopatie infiammatorie idiopatiche (IIM) costituiscono un insieme eterogeneo di disturbi caratterizzati da debolezza muscolare che può interessare anche la pelle, le articolazioni, i polmoni, il cuore e il tratto gastrointestinale. La gestione dei pazienti con IIM è impegnativa a causa dell’eterogeneità clinica e della rarità di questo gruppo di malattie. Inoltre, non sono disponibili linee guida basate su dati medici solidi derivanti da studi clinici.
I pazienti refrattari o dipendenti dai glucocorticoidi possono essere trattati con un’ampia gamma di immunosoppressori convenzionali (metotrexato, azatioprina e mofetil micofenolato [MMF]), ricordano i ricercatori nell’introduzione allo studio.
Anche alcuni trattamenti biologici mirati, come l’anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab (RTX), si sono dimostrati efficaci nel trattamento della MII difficile da trattare.
Da ultimo, solo recentemente, le immunoglobuline per via endovenosa si sono dimostrate efficaci soprattutto nella dermatomiosite.
In letteratura sono presenti dati provenienti da piccole casistiche di pazienti che suffragano i vantaggi derivanti dal trattamento di combinazione con MMF e RTX nei casi refrattari di IIM.
Per confermare l’efficacia e la sicurezza di questo approccio terapeutico, in questo studio si è voluto saggiare il beneficio di questa terapia di combinazione in un’ampia coorte di pazienti affetti da IIM afferenti al centro per le miositi dell’ospedale S. Raffaele di Milano.
A tal scopo, i ricercatori hanno identificato retrospettivamente quei pazienti con IIM in cura presso questo Centro e trattati con la combinazione RTX/MMF.
Dopo l’inizio della terapia di combinazione, è stata valutata l’efficacia a 12 mesi (T12) secondo i criteri di risposta ACR/EULAR 2016 per l’IIM.
Si è fatto ricorso all’imaging cardiaco e ai test di funzionalità polmonare per monitorare l’attività della malattia nei pazienti con miocardite e malattia polmonare interstiziale, rispettivamente. Gli eventi avversi sono stati registrati durante il periodo di follow-up.
Risultati
Tra i 20 pazienti inclusi nello studio (età media 61 anni; 70% donne), è stato rilevato che la sindrome antisintetasica costituiva il sottogruppo di MII più diffuso (60%).
All’inizio del trattamento, il muscolo, il cuore e il polmone erano gli organi più frequentemente colpiti attivamente.
Dopo 12 mesi, in tutti i pazienti è stata osservata una risposta moderata o maggiore e la creatinchinasi è risultata significativamente ridotta (valore p = 0,012).
L’imaging cardiaco e il monitoraggio degli enzimi hanno mostrato una riduzione dell’infiammazione cardiaca, mentre i test di funzionalità polmonare sono migliorati nei pazienti con coinvolgimento polmonare.
Da ultimo, non sono stati osservati effetti collaterali gravi.
Limiti e implicazioni dello studio
Nel commentare i risultati, i ricercatori hanno ammesso alcuni limiti metodologici intrinseci del lavoro (disegno retrospettivo e monocentrico, numero limitato di pazienti, eterogeneità dei pazienti in termini di positività anticorpale e manifestazioni cliniche, breve durata del follow-up).
Ciò detto, nel complesso, “…lo studio ha evidenziato l’efficacia e la sicurezza della combinazione MMF/RTX nei pazienti con IIM – scrivono gli autori nelle conclusioni del lavoro _. Questo schema di trattamento, infatti, non migliora solo il coinvolgimento muscolare ma anche l’infiammazione degli organi interni e la sua efficacia non è influenzata dal sottogruppo di malattia. Pertanto, la terapia combinata MMF/RTX può rappresentare una scelta fattibile nei pazienti con IIM grave e difficile da trattare”.
“Naturalmente – aggiungono – saranno necessari studi clinici randomizzati e controllati per confermare i risultati ottenuti e ottimizzare il regime di trattamento”.
Bibliografia
Campochiaro C et al. Effectiveness and safety of mycophenolate mofetil and rituximab combination therapy for immune idiopathic myopathies. Arthritis Res Ther 26, 79 (2024). https://doi.org/10.1186/s13075-024-03310-z
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