Positivi i dati dello studio di fase 3 ADHERE che valuta Vyvgart Hytrulo in pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
I dati dello studio di fase 3 ADHERE che valuta Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) in pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) sono stati presentati per la prima volta alla comunità medica durante la sessione plenaria sugli studi clinici dell’American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting di Denver, Colorado.
Nello studio ADHERE, la maggioranza dei pazienti trattati con il farmaco, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato un rapido miglioramento clinico e una riduzione del rischio di ricaduta rispetto a quelli trattati con placebo. ADHERE ha raggiunto l’endpoint primario (p=0,000039) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) del rischio di ricaduta rispetto al placebo. Efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc è stato ben tollerato e il profilo di sicurezza e tollerabilità osservato era coerente con gli studi clinici precedenti.
“I pazienti affetti da CIDP devono affrontare una serie di sfide diagnostiche e terapeutiche”, ha dichiarato Jeffrey Allen, professore del Dipartimento di Neurologia dell’Università del Minnesota e ricercatore principale dello studio ADHERE. “I risultati dello studio ADHERE dimostrano che Vyvgart Hytrulo riduce il rischio di deterioramento clinico nei pazienti con CIDP, minimizzando gli effetti collaterali e riducendo l’onere del trattamento. Questi risultati migliorano la nostra comprensione del ruolo che gli autoanticorpi IgG possono avere nella malattia e aprono la strada a nuovi trattamenti sicuri, efficaci e ben tollerati che eliminano le IgG patogene”.
La sessione plenaria di ADHERE (PL5) evidenzia miglioramenti funzionali rapidi, profondi e clinicamente significativi e duraturi nella CIDP.
Evidenza di rapida insorgenza e mantenimento della risposta clinica.
Nella fase A in aperto dello studio ADHERE, il 67% dei pazienti trattati con Vyvgart Hytrulo ha dimostrato un’evidenza di miglioramento clinico (ECI), compreso il 40% che ha raggiunto l’ECI alla prima misurazione possibile, alla quarta settimana.Nella fase B, i pazienti trattati con VYVGART Hytrulo hanno mantenuto una risposta clinica al trattamento più a lungo rispetto a quelli trattati con placebo, come dimostrato da una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del rischio di ricaduta. I risultati relativi agli stadi A e B indicano che gli autoanticorpi IgG giocano un ruolo significativo nel mediare la biologia di base della CIDP.
Miglioramenti funzionali profondi e clinicamente significativi:L’81% dei pazienti trattati con Vyvgart Hytrulo ha dimostrato un miglioramento di =1 punto sull’aINCAT rispetto ai punteggi basali dello stadio A in ADHERE, che include il 42% dei pazienti con un miglioramento di =2 punti, il 28% con un miglioramento di =3 punti e il 12% con un miglioramento di =4 punti.
Il beneficio clinico è stato dimostrato indipendentemente dal trattamento precedente della CIDP:
Il beneficio clinico è stato riscontrato in tutti i sottotipi di pazienti, compresi quelli che avevano ricevuto in precedenza corticosteroidi, immunoglobuline per via endovenosa o sottocutanea o che non stavano seguendo alcun trattamento prima dell’ingresso nello studio.
Alto tasso di prosecuzione del trattamento: il 99% dei pazienti idonei ha proseguito nello studio di estensione in aperto ADHERE-Plus.
La decisione della Fda sulla Biologics License Application per la CIDP è prevista per il 21 giugno 2024, I dati dello studio ADHERE sono stati presentati alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come parte di una richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per Vyvgart Hytrulo per il trattamento della CIDP.
Argenx, la società che ha sviluppato il farmaco, ha inoltre evidenziato i dati relativi agli studi clinici e al mondo reale in sette poster e presentazioni che confermano il suo ruolo come opzione terapeutica trasformativa per i pazienti affetti da MGM.
“Il nostro approccio innovativo alla ricerca sull’autoimmunità sta cambiando le aspettative della comunità immunologica mondiale”, ha dichiarato Luc Truyen, CMO di argenx. “I dati sulla GMG e sulla CIDP presentati all’AAN confermano che il nostro approccio pionieristico alla trasformazione dell’autoimmunità sta ridefinendo ciò che è possibile per i pazienti e le loro comunità.”
Poliradicoloneuropatia cronica infiammatoria demielinizzante
Nota anche come poliradicolonevrite infiammatoria demielinizzante cronica o CIDP, dall’inglese Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy, la poliradicoloneuropatia cronica infiammatoria demielinizzante è stata considerata per anni la variante cronica della sindrome di Guillain-Barré anche se attualmente viene considerata una malattia a sè stante. La malattia può presentarsi con attacchi ripetuti o con un andamento lentamente progressivo.
È una patologia rara – interessa 3 persone ogni 100.000 -, colpisce indifferentemente i due sessi e può insorgere a qualsiasi età. Si ritiene che sia dovuta a una reazione immunitaria contro molecole del nervo dal momento che i pazienti rispondo molto bene alle terapie immunologiche.