L’UE ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Altuvoct per il trattamento e la prevenzione delle emorragie e la profilassi perioperatoria nell’emofilia A
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Altuvoct (efanesoctocog alfa), per il trattamento e la prevenzione delle emorragie e la profilassi perioperatoria nell’emofilia A. Si tratta di una terapia sostitutiva del fattore VIII ad alto mantenimento per tutte le età e per qualsiasi gravità della malattia.
I bambini, gli adolescenti e gli adulti possono sperimentare livelli di attività del fattore VIII non emofiliaci (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con la profilassi una volta alla settimana, raggiungendo livelli di trough del 15% negli adulti e negli adolescenti prima della dose successiva. Ciò si traduce in una protezione dalle emorragie significativamente migliore rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII.
La Commissione Europea ha inoltre approvato la raccomandazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) che sostiene il mantenimento della qualifica di farmaco orfano per Altuvoct, concedendo un periodo di esclusiva di mercato di 10 anni. La raccomandazione dell’EMA ha sottolineato che, anche considerando i trattamenti esistenti, la profilassi con Altuvoct una volta alla settimana ha dimostrato un tasso di emorragie annuali significativamente ridotto rispetto ad altri prodotti a base di fattore VIII, e questo costituisce un vantaggio clinicamente rilevante.
“Nonostante i progressi, l’emofilia limita ancora le possibilità di vita dei pazienti e questo significa che c’è ancora bisogno di trattamenti che offrano una protezione elevata. L’attività altamente sostenuta del fattore VIII di Altuvoct e il programma di dosaggio una volta alla settimana hanno il potenziale per migliorare significativamente la qualità della vita delle persone affette da emofilia A. Gli studi hanno dimostrato miglioramenti sostanziali nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie, oltre a miglioramenti significativi nella salute fisica, nel dolore e nella salute delle articolazioni”, ha dichiarato il Professor Robert Klamroth, MD, PhD, Capo del Dipartimento di Medicina Interna, Medicina Vascolare e Disturbi della Coagulazione presso il Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlino, Germania.
La concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui risultati degli studi registrativi di fase 3: XTEND-1 negli adulti e negli adolescenti e XTEND-Kids nei bambini, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di efanesoctocog alfa nelle persone affette da emofilia A grave. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana (50 UI/kg) fornisce una significativa protezione dalle emorragie a qualsiasi età (ABR medio <1 e 80-88% di pazienti liberi da emorragie spontanee).I risultati hanno anche mostrato un sostanziale miglioramento della salute delle articolazioni, della salute fisica, del dolore e della qualità di vita complessiva, confrontando le valutazioni alla settimana 52 e al basale.1,2 Nel programma clinico efanesoctocog alfa non sono stati osservati inibitori del fattore VIII.
Informazioni su efanesoctocog alfa
Efanesoctocog alfa [Fattore antiemofilico (ricombinante), proteina di fusione Fc-VWF-XTEN] (precedentemente BIVV001) è una nuova classe di terapia a base di fattore VIII ricombinante con il potenziale di fornire livelli di attività del fattore quasi normali per una parte significativa della settimana, migliorando la protezione dalle emorragie con una dose una volta alla settimana per le persone affette da emofilia A. Efanesoctocog alfa si basa sull’innovativa tecnologia di fusione Fc aggiungendo una regione di fattore di von Willebrand e polipeptidi XTEN per prolungarne il tempo di circolazione. È l’unica terapia che ha dimostrato di superare il limite del fattore von Willebrand, che impone una limitazione dell’emivita alle attuali terapie del fattore VIII.
Bibliografia
1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec, L., Dunn, A., Carcao, M., Zulfikar, B., Berrueco, R., Brown, S., Khan, U., Gunawardena, S., Neill, G., Abad-Franch, L., Bystrická, L., Santagostino, E., & Susen, S. (2023). Treatment of Bleeding Episodes with Efanesoctocog Alfa in Children with Severe Hemophilia A in the XTEND-Kids Phase 3 Study. Blood, 142 (Supplement 1), 3993.