Distrofia di Duchenne: il Chmp dell’EMA emette un parere negativo su ataluren in seguito alla richiesta di riesame della Commissione Europea
PTC Therapeutics ha annunciato che il Chmp ha emesso un parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di Translarna (ataluren) per il trattamento del nmDMD. Questo parere fa seguito alla restituzione del parere negativo precedentemente emesso dalla Commissione Europea (CE) per un nuovo esame.
PTC intende chiedere il riesame del parere. L’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna rimane in vigore, in attesa dell’esito della procedura di riesame e della successiva ratifica della CE.
In base alla tempistica di queste procedure, PTC prevede che Translarna rimarrà sul mercato fino alla fine del 2024 anche se il parere negativo verrà mantenuto e ratificato.
“Siamo delusi dal fatto che il Chmp abbia mantenuto il suo parere negativo su Translarna, nonostante la richiesta della Commissione Europea di considerare la totalità delle prove, comprese quelle reali di STRIDE, in un parere rivisto”, ha dichiarato Matthew B. Klein, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. Il gruppo scientifico consultivo convocato nell’ambito di questa recente procedura di revisione ha concluso che le prove di efficacia significativa fornite da STRIDE “non dovrebbero essere ignorate”. Questa opinione del comitato di esperti del Chmp è coerente con quella dei principali opinion leader della DMD in tutto il mondo. Chiederemo il riesame del parere del Chmp per garantire che si faccia il possibile per mantenere la disponibilità di Translarna sul mercato il più a lungo possibile per i ragazzi e i giovani uomini affetti da DMD.”
Tuttavia, l’Ema ha dichiarato che le prove aggiuntive non sono sufficienti per un parere positivo su Translarna. Il Chmp ha osservato che i metodi utilizzati per condurre una meta-analisi di tre studi clinici presentavano “diverse lacune”, con risultati non abbastanza convincenti da compensare i risultati negativi dei singoli studi. L’Ema ha aggiunto che “nessuna conclusione definitiva” sull’efficacia di Translarna può essere tratta dai dati reali.
Riassunto delle puntate precedenti
Translarna ha ricevuto inizialmente un’approvazione condizionata in Europa una decina di anni fa per il trattamento della nmDMD in pazienti ambulatoriali di età pari o superiore a cinque anni, successivamente estesa anche a bambini di due anni. Tuttavia, lo scorso anno, durante la valutazione del rinnovo annuale dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna, il CHMP ha adottato un parere negativo, che PTC ha impugnato.
L’ente regolatore ha poi ribadito la sua raccomandazione contro Translarna a gennaio, anche se la Commissione Europea ha deciso di non adottare la decisione. PTC ha dichiarato venerdì che l’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna rimane in vigore e si prevede che la terapia rimarrà sul mercato fino alla fine del 2024, anche se il parere negativo verrà mantenuto e ratificato dalla Commissione Europea.
Commentando la notizia, l’analista di RBC Capital Markets Brian Abrahams ha detto che il parere del CHMP passerà ora direttamente alla Commissione Europea per una “decisione finale e legalmente vincolante”
Aggiunge rischio al percorso degli Stati Uniti
Abrahams ha aggiunto che la posizione negativa dell’ente regolatorio “perpetua l’incertezza intorno a Translarna in Europa e potenzialmente aggiunge rischi al suo percorso negli Stati Uniti”.A marzo, PTC ha illustrato i piani per ripresentare una domanda di commercializzazione per Translarna alla Fda entro la metà dell’anno, a seguito del feedback dell’agenzia.La Fda aveva respinto una precedente richiesta nel 2017, affermando all’epoca che sarebbe stato necessario un ulteriore studio adeguato e ben controllato per confermare i benefici del trattamento.